CGT商业化前景概览
发布时间：2025-04-27 10:53:51作者：本报综合来源：医药经济报
在生产端工艺验证不断完善的基础上，CGT疗法正在临床与市场进行更深入的探索。罕见病仍是CGT疗法主阵地，例如诺华脊髓型肌萎缩症疗法Zolgensma在2024年创收12.14亿美元，Sarepta公司的杜氏肌营养不良症疗法Elevidys亦达8.21亿美元。
然而，CGT疗法商业化并非坦途：辉瑞血友病基因疗法Beqvez虽于2024年获批，却在不到一年内终止商业化；成立于1992年的老牌基因疗法企业蓝鸟生物，虽推出多款基因疗法亦在今年宣布被凯雷与SK Capital收购。在分化加剧下，部分企业正将CGT版图由罕见病延伸至常见病。
在罕见病方向，近日BrainChild Bio公司的CAR-T疗法BCB-276已获FDA突破性疗法认定，治疗儿童DIPG脑瘤；荣泽生物的碱基编辑疗法RZ-g001BE则成为首款获FDA孤儿药认定的长QT综合征体内基因疗法，开启碱基编辑疗法首次在心肌病领域的探索性研究。
常见病探索亦在展开。4月，本导基因宣布，在北京同仁医院于2024年8月28日完成首例给药以及于2024年11月27日完成第2例给药。截至2025年4月，首例患者已随访7个月余，第2例患者已随访4个月余，期间未发生与BD113相关的严重不良事件。
今年3月，信念医药旗下膝骨关节炎（KOA）基因治疗药物BBM-A101注射液的临床试验申请（IND）获NMPA批准。据悉，BBM-A101注射液利用AAV载体将人源抗炎蛋白基因递送到患者膝关节持续表达。CGT疗法正在从“治孤”走向“解常”，生路尚难，却已现曙光。（本报综合）
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