耐心资本应进化为“知本家”
发布时间：2025-03-17 11:03:44作者：杨劲来源：医药经济报
目前，国内部分原创高水平研究的可转化度还有待提升。实际上，业内不少高科学性科研成果面临低商业可转化度的困境，距离成熟转化还有很远的距离。面对这一堵点，建立合理的原创药基础研究可转化度评估框架至关重要。
评估框架主要涉及科学性高低方面，根据靶点和疾病的相关性进行判断。这项工作应从基础研究的证据链条入手，分析靶点是否与疾病相关（如是否有临床样本和大数据支持）以及基础数据是否可靠（体外数据、动物数据、临床数据等的质量）等方面。
细化到基础研究的可转化度评估，则涉及靶点成药性评价、靶点-安全性关联评估和生物标志物三大方面。
在笔者看来，生物标志物的开发显著提升了新药研发的成功率。在创新药研发的上半场，业内已经解决成效性评估的问题，涵盖从靶点选择到新分子设计，再到动物实验和临床试验多环节。上述流程在国内已较为成熟，也取得显著进步。
不过，面对新的药物研发，业内需要在上市后不断发现现有药物不足，并通过人群分层研究病因、病程以及抑制机制，探索新的潜在靶点，开展深入的机制研究。
这种以问题驱动的研究模式，可以补充过去“仅通过设计和购买新分子”的研发思路。
当前，业内要开展基于反向转化的研究，从临床实际问题出发，寻找新药开发的真正需求。这是目前中国创新药研发中需要重点突破的关键环节。
针对新药研发“死亡项目”，笔者认为打造创新生态是破题之道。基础研究与产业化之间存在一定断层，单靠学术研究团队难以完成从实验室发现到市场化的全过程。这就需要完善“发现平台-孵化平台-技术赋能平台-开发平台”链条，将技术与资本紧密结合，构建完整的科研成果转化生态系统。
其中，技术赋能平台的作用不容忽视，这一平台可以帮助科学家拟定新的人群定位选择，同步探索生物标志物，分析竞争态势，评估可转化度，验证精益概念。
需指出的是，业界应重视早期验证精益概念。也就是说，要在最短时间内以最低成本确定候选药物的技术成功概率，包括尽早淘汰可能失败的药物，及时止损；尽早获取关键证据，提升后续研发信心，赢得投资人的信任。
此外，行业不仅需要“耐心资本”“大胆资本”，更要强调“知本家”和合作共赢的利益共同体。“知本家”更关注科研价值和技术创新，往往在项目开发早期就介入，承担更大的风险，推动原创性研究的落地，为早期研究、产学研全链条赋能。（杨劲）
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