巴西探索提升先进疗法可及性
发布时间：2025-02-24 10:22:10作者：吕立晗 编译来源：医药经济报
2月中旬，巴西药品定价监管委员会（CMED）就其为先进疗法（ATMP）制定定价法规征求公众意见。巴西药品监管机构ANVISA希望为ATMP探索合理的定价框架，推动此类疗法可及性。
ATMP以细胞和基因治疗产品为代表，为多种疑难疾病的治疗带来了新的契机和选择。CMED定义了药品定价的标准，可每年调整，具体规定在2003年和2004年发布。然而，这些法规早于ATMP问世近20年，彼此适配程度不高。
CMED制定的定价规则与巴西2021年出台的ATMP注册规则之间存在“时间差”，导致这些产品目前基本处于定价法规的空白地带。因此，CMED发起了此次征求意见，并将于3月28日结束。
近年来，随着技术进步，全球ATMP产业快速升温，但此类疗法通常价格较高，可及性是一大难题。各国正在探索各类解题路径，巴西也在该领域持续发力。
例如2024年，巴西Fiocruz基金会与美国非营利组织开展合作，在巴西开发生产CAR-T细胞和干细胞基因疗法。如果在当地生产，这种疗法将免费提供给民众，巴西公共卫生系统的成本将有望降低到目前欧美收费的10%。除了可及性问题，此类疗法的长期疗效还有待时间检验。
此次征求意见之前，ANVISA公布了首批先进疗法定期监测报告，这是该机构2024年启动的一项举措的一部分，旨在跟踪这些产品的安全性和有效性。报告涵盖强生和传奇生物的Carvykti、吉利德的Yescarta、诺华的Kymriah和Zolgensma以及罗氏的Luxturna。
报告分析了现有数据，包括在其他市场的注册情况、注册后收集的疗效、有效性和安全性数据以及任何新的不良事件报告和其他相关数据。报告还提供了有资格进行给药和治疗的医院名单。
根据2021年公布的法规，ATMP在巴西需进行有条件注册，药企必须与ANVISA签订承诺协议，以收集和提交额外数据。这种方法旨在促进深入的技术分析，改进监管流程，便于ANVISA发布针对性反馈意见，并确保决策更加透明。
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