2024年是行业媒体BioSpace发布“NextGen”名单的第10年,这份名单涵盖了处于历年走在行业前沿的欧美生物技术公司。近日,BioSpace对这十年来曾上榜的企业进行“回头看”,试观察曾屹立于创新潮头的企业的发展之路。
独立运营各凭本事
在曾上榜企业中,有两家企业并未被大药企收购,而是选择强自身管线,展现“独美”。
其中之一是专注于结合活细胞成像、高性能计算和机器人技术研发抗癌药等创新药的Eikon公司。
该公司联合创始人之一是2014年诺贝尔化学奖得主Eric Betzig,其专研超分辨率荧光显微技术。除Betzig之外,准确判断现任“药王”Keytruda价值的默沙东高管Roger Perlmutter于2020年加入Eikon公司,成为首席执行官。其还吸引“老东家”的前全球临床开发高级副总裁兼首席医疗官Roy D. Baynes以及前全球首席执行官Kenneth C. Frazier加入。
在此前欧美生物制药融资寒冬之际,Eikon公司于2021年获1.48亿美元的A轮融资、2022年获5.18亿美元的B轮融资,并在2023年获1.06亿美元C轮融资。如今,该公司拥有针对非小细胞肺癌和黑色素瘤分别处于Ⅰ期和Ⅱ期试验阶段的肿瘤药物。其余管线处于临床前研发阶段。
另一家仍在独立运营的则是基因编辑公司CRISPR。2023年,其与福泰制药一起成为第一家获得FDA批准的基于CRISPR的基因编辑疗法公司。两家公司的镰状细胞病基因疗法Casgevy获得了FDA的批准。
如今,Casgevy还被批准用于治疗另一种血液疾病——β地中海贫血。该公司的研发力量已转向其他项目,包括一个名为CTX112的针对CD19的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法,正在癌症和自身免疫性疾病中进行测试。CTX131也在开发中,用于治疗血液系统恶性肿瘤。
巨头吞并发展不同
但并非所有生物科技企业都可凭一己之力在充满不确定性的市场上站稳脚跟,多数有优良管线资产的企业还是会被大药企“掐尖”收购。
RNA疗法企业ReNAgade于2023年5月成立,旨在优化RNA药物递送技术。该公司建立了一个全新RNA系统,包括更加全面的递送技术,如携带RNA药物的新型脂质纳米颗粒。ReNAgade公司的研究吸引了默沙东的注意,达成了一项高达35亿美元的合作。鉴于这笔巨资交易,环状RNA疗法公司Orna收购了ReNAgade。
核药公司Mariana Oncology致力于开发新型放射性药物,被近年来在核药赛道多次发力的诺华以10亿美元收购。诺华认为,Mariana公司的技术将有助于其在放射性配体疗法领域投入。
中枢神经系统领域此前一直是药物研发死亡谷,但近年来屡有突破,因此也成为大药企颇为关注的赛道。神经科学公司Cerevel虽已停止运营,但其管线在艾伯维得以延续。Cerevel公司的在研帕金森病疗法tavapadon近期公布了Ⅲ期TEMPO-3研究的积极数据。
该公司资产另一亮点是emraclidine,正处于精神分裂症的Ⅲ期试验阶段。Cerevel公司还给艾伯维带来了一款抑郁症疗法。上述资产均对艾伯维神经科学领域形成有力补充。
基因治疗公司Decibel的听力损失疗法DB-OTO的Ⅰ/Ⅱ期试验结果在美国基因与细胞治疗学会会议上大放异彩。该疗法使两名患有遗传性听力损失的儿童恢复了听力。该公司的优异数据吸引了再生元的注意,后者以1.09亿美元收购前者。
基因治疗公司Spark凭借其临床血友病项目备受瞩目,因此罗氏出价48亿美元收购。但因监管延迟减缓了进程。监管机构担心Spark公司的血友病项目和罗氏Hemlibra一起可能会抑制竞争并形成垄断。Spark公司带来了已获批的眼部疾病基因疗法Luxturna。目前,Spark公司正在美国费城建造大型基因治疗创新中心。
需指出的是,被收购也可能是企业本身经营不善,黯然退场。曾上榜的EQRx公司便是其中一员。
EQRx公司曾志在美国市场用低价me too药物打出一片天,但由于政策变动,原有商业模式无法走通。在确定其非小细胞肺癌药物sugemalimab没有上市途径后,EQRx公司将其砍掉,转向了另外两种产品aumolertinib和lerociclib,但后来运营不善。随后,几轮裁员使公司规模越来越小,最终被Revolution Medicines收购。
此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权,不得以任何方式加以使用,
包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系:020-37886610或020-37886753;yyjjb@21cn.com。