10月24日，上海临床创新转化研究院相关数据产品在上海数据交易所挂牌，医疗机构的首单公共数据产品交易起航。值得留意的是，在新药研发领域，以生物标志物为导向的临床试验研究借助数据的互联互通全面阶跃，适应性富集设计等创新临床试验逐渐引起产业界关注。

尤其在创新药械高速迭代之际，临床价值评估越来越受到重视。新药传统临床试验的高入组门槛与同一靶点上更广泛患者未满足的临床需求之间的矛盾，能否通过“以患者为中心”开展全新模式的临床试验设计得以解决，成为各方共同的挑战。

日前，全球首个渐冻症对因治疗药物托夫生注射液在国内获批。该药针对SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症，但对大部分散发患者疗效有限。

对此，广东省人民医院首席专家吴一龙教授近日在BIO CHINA华南大会上以肺癌为例分析道：“在生物标志物驱动治疗的时代，国内仅44.8%的肺癌患者有机会参加临床试验，而其中近一半（21.9%）患者因入组标准等限制被排除在外。虽然严格的入组标准保证了受试者人群的同质性，但也限制了部分罕见突变患者接触前沿药物的机会，其研究结果也往往无法代表真实世界患者的疗效和安全性。”

吴一龙告诉《医药经济报》记者，以患者为中心、以生物标志物为导向的临床试验可改变这一局面。该模式通过合适的生物标志物确定亚组人群，如吡咯替尼治疗晚期一线HER2突变阳性非小细胞肺癌，创新Ⅱ期临床试验大型伞式研究CTONG1702除了纳入严格入组标准的患者，对于携带罕见靶点但不符合入组标准的患者，通过同情用药方式接受治疗；由于各种原因不愿入组，但携带罕见靶点的患者，则进入观察性真实世界研究CTONG1705，接受临床常规治疗。“扩展入组标准，增加研究药物治疗更广泛患者人群的疗效和安全性数据，也可观察真实世界中接受临床常规治疗的患者临床结局，为全面评价研究药物提供全新角度。”

有相关研究机构分析近15年国内已上市抗癌药物的疗效及总体生存获益情况发现，不少药物适应症的总生存期获益不明显。在市场表现上，2023年，国内创新药销售额10亿元以上的创新产品有40个，仅占总产品数量的16.6%。因同靶点、同适应症产品竞争激烈，部分产品的销售额尚未过亿元，这一现状值得业界深思。

据惠正奇医药创始人回爱民博士分析，传统新药开发模式的焦点往往是药物本身，而不是疾病本质，这种逻辑易陷入对新靶点与新分子的盲目追逐。随着基因编辑、AI等技术与生物医药的深度融合，临床试验设计亟待创新，如mRNA疫苗序列设计及优化等领域的创新大有可为。

那么，企业的临床研究敢不敢面对同靶点的所有患者？以肿瘤为例，带瘤生存5年以上的慢病患者，除考虑药物有效性外，关注生活质量对研发有何新要求？专家称，新药开发对照国际标准，还应考虑产品上市后临床形势及对照组的选择策略，有没有生物标志物决定了药物开发的策略，而新药开发既要关注疗效和安全性，还要重视用药便利性和价格，倒逼临床研究创新。