近日，再生医学联盟在美国举行梅萨细胞和基因会议（Cell and Gene Meeting on the Mesa），多国监管机构相关负责人齐聚一堂，共同商讨目前医药行业在监管上遇到的障碍及解决方案。

打通监管趋同堵点

来自美国、英国和欧盟等的医药监管机构讨论了在细胞和基因疗法领域保持监管措施趋同的好处，但是现实挑战限制了该趋同目标的实现。

协调全球监管机构之间的监管措施可以减少重复工作、降低与药物审评相关的成本，使申办方和监管方都受益，然而这并非一件易事。

欧洲EMA先进疗法委员会主席Ilona Reischl表示，实现监管趋同，需满足一些实际要求，包括相对一致的审评时间安排、接收一致的申请信息，以及各国监管机构仍应保留独立决策权。

美国FDA生物制品评估和研究中心（CBER）下属治疗产品办公室的主任Nicole Verdun则观察到，一些申办方只有在“与监管要求最少的体系保持一致”时才希望监管趋同。

她认为这暗藏了申办方与监管机构之间沟通的机会，后者可通过对话平衡灵活性与合规性，视不同情况灵活施策。

英国MHRA监管事务顾问兼检查战略和创新部门前负责人Ian Rees表示，在监管趋同领域还有“未竟的事业”。如人用药品技术要求协调委员会（ICH）、药品检查合作计划（PIC/S）和ACCESS联盟等国际组织汇聚多国监管机构，其实为趋同目标的实现提供了潜在的机会。他认为，各国的监管机构进行早期参与至关重要。

勿忽视RWE收集难度

真实世界证据（RWE）是小组成员强调机遇与挑战并存的另一个领域。

Verdun表示，在罕见病领域，RWE可以大力支持FDA的监管措施。而Reischl提出异议，认为应客观理性看待RWE在罕见病中的价值，并表示监管机构应明确，使用此类数据可以解决哪些问题。

她指出，受限于尚不完善的数据库，收集真实世界数据是一个不小的挑战。尤其是一些欧盟成员国卫生系统单一，使得数据分析比其他国家更容易。比较、整合来自不同来源的数据也可能是不小的挑战。

Verdun认同Reischl的担忧，但仍对RWE的作用具有信心，她表示，尽早就正在收集的内容进行分析，例如上市后环境的可能变化以及相关的具体细节，RWE仍会有所帮助。

关注分散制造GMP

细胞和基因（CGT）疗法的分散式生产问题也是本次会议的重头戏。

CGT疗法常采用分散式制造。这些疗法涉及获取患者自体细胞或使用供体细胞，并需要在实验室中对其进行修饰以进行再输注，因此减少样本运输时间有利于提高疗法效率，并降低公司的成本。

为分散式制造提供洁净环境的公司已经开始出现，然而监管分散式制造单位符合良好生产规范（GMP）仍是一项巨大的挑战。

有业内人士在会上表示，如果申办方要获得FDA和EMA的批准，为患者提供分散制造的疗法，需要收集足够的数据证明可比性，以避免进行复杂的批次对比实验。CGT疗法可比性评估可确保生产变化（例如地点变更）不会对产品质量、安全性或效率产生不利影响。

降成本不应影响质量

会议对定价挑战以及细胞和基因疗法的生产成本进行了详细的讨论。目前，一次性基因疗法的价格通常为数百万美元/人，这对于医保支付方和卫生系统来说难以承受。

有业内人士直言，降成本应是多方共为之，不能以牺牲质量为代价。

此外，还有监管专家表示，目前针对极罕见疾病候选药物的监管标准可能不切实际，促进多家监管机构交流合作可能有助于找到一条可行的前进道路。

对此，有企业呼吁针对罕见病疗法建立更清晰的监管框架，对于患者群体更少的“超罕见病”，需要更大的灵活性，例如调整研究中所需的对照组和试验持续时间。

上述企业透露：“因为监管要求的成本太高，公司研究过的许多项目都停滞不前。”目前美国政府在支持创新与控制价格之间存在一定的紧张关系，并不利于鼓励投资创新。

他认为，尤其在罕见疾病领域，由于缺乏紧迫感，导致合作不足。他呼吁加强政企合作，以促进创新和改善罕见疾病领域的研发环境。

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