今年第四季度，FDA的审批任务相当繁忙。

11月底，该机构预计将就是否批准BridgeBio公司的acoramidi做出决定，这可能会开启业内争论的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）最优疗法的新阶段。该机构还将在今年最后一季度对阿斯利康（AZ）、福泰制药、百时美施贵宝（BMS）和PTC公司的重要项目作出裁决。

BridgeBio公司：罕见心肌病挑战者　

生物技术公司很少能从乏善可陈的第三阶段试验结果中获得转机。但BridgeBio公司的acoramidis在ATTR-CM相关试验中做到了这一点。

辉瑞的Vyndamax是该疾病目前唯一可用的疗法，于2019年5月3日获FDA批准上市，2023年销售额已达33.21亿美元。BridgeBio公司的acoramidis被认为能阻止与该疾病有关的蛋白质错误折叠。相关数据表明，它比Vyndamax更有效，被不少业内人士看好。

但2021年，该药未达Ⅲ期试验的主要终点，安慰剂组患者6分钟步行距离优于acoramidis组。所幸2023年，同项试验公布第30个月的研究结果，证明了acoramidis具临床获益。

FDA预计将于11月29日前做出相关决定，acoramidis能否进入这一市场，发挥更优疗效，业内拭目以待。      

AZ/第一三共：肺癌用药艰难闯关

AZ和第一三共合作研发的乳腺癌药物Enhertu已取得了突破性成功。如今，两家药企强强联手研发的肺癌药物dato-dxd有望在12月20日拿到进场门票。

与Enhertu一样，dato-dxd也是抗体药物偶联物（ADC），有望取代化疗，但后者的研发过程一波三折。

两家公司最初打算将该药用于所有非小细胞肺癌表达其靶向蛋白TROP2的患者，但该药未能显著延长对应患者生存期。

AZ和第一三共现在的目标瞄准了非鳞状非小细胞肺癌。但投资银行Stifel分析师Eric Le Berrigaud指出，该药生存研究结果是否利于审批存疑，可能预示着FDA推迟决断和召开咨询委员会会议。

福泰制药：囊性纤维化固优势

自2012年以来，福泰有4款囊性纤维化药物在美国批准，在小众赛道建立稳固的“护城河”。随着业内对该疾病认知加深，药物也在不断迭代，竞争者频出。

针对新形势，福泰推出名为“vanza triple”的三联疗法，可能会进一步扩大其囊性纤维化特许经营权。FDA做出决定的最后期限是2025年1月2日，该机构有时会提前发布决定。

相关试验结果显示，vanza triple在囊性纤维化研究中常用的肺功能指标上“不亚于”福泰目前最畅销的三联疗法Trikafta。它还被证明在汗液氯化物的次要测量方面优于该药，汗液氯化物与疾病患者中突变的蛋白质的功能有关。vanza triple每天给药一次，比每天给药2次的Trikafta更为便利。

此外，由于它仅含两种较新的化合物，公司将支付比Trikafta较低的特许权使用费率。

PTC公司：基因疗法苦于盈利

PTC公司正在开发一款针对罕见遗传性神经系统疾病AADC（L-氨基酸脱羧酶）缺乏症的基因疗法Upstaza。此为代谢异常疾病，患者身体多巴胺与血清素缺乏，导致严重的发育迟缓、眼动危象以及自律神经系统功能失调。

2022年5月，欧洲药品管理局建议批准Upstaza，欧盟委员会于当年晚些时候正式核准通过。

但在美国，监管过程花费了较长时间，FDA与PTC公司反复讨论，旨在证明临床和商业化药品可比性的数据，可能会在今年11月13日之前得到最终答案。

若成功获批，PTC公司能否松一口气还得打个问号。实际上，到目前为止，在欧洲，PTC公司还没有从Upstaza获得可观的收入。

BMS：新版本“O药”续命

自十年前BMS癌症免疫疗法Opdivo（O药）首次获准以来，BMS已取得数百亿美元的收入。但这一收入可能会在几年内枯竭，2028年该药在美国一项关键专利将到期。BMS保护利润的一种方式是将新版Opdivo推向市场，FDA预计在12月29日之前对Opdivo皮下注射制剂作出裁决。

Opdivo皮下注射剂是BMS和药物输送行家Halozyme公司合作的产物。现有版本Opdivo通过持续30分钟静脉注射给药，新版本可提升给药便利性。

根据联邦数据库，默沙东的Keytruda新配方目前处于后期测试阶段，初步研究结果可能很快就会出来。BMS则已经证明其皮下Opdivo在统计学上不亚于已上市版本。批准将使新版本可用于Opdivo所有原已被批准治疗的肿瘤。

保持Opdivo的收入是BMS近期战略的重要组成部分。该公司最畅销的血液稀释剂Eliquis将在2026年失去市场排他性，并面临医疗保险的定价压力。

英矽智能：人工智能药研盼突破

英矽智能是一家临床阶段生成人工智能驱动的药物发现公司。近日，该公司宣布了其ISM001-055 Ⅱa期临床试验的积极初步结果。

这种全新类型的小分子靶向TNIK（Traf2-和Nck相互作用激酶），并使用生成式人工智能技术设计，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。

该研究达到了安全性主要终点和疗效次要终点，显示出强制肺活量（FVC）的剂量依赖性应答。FVC是IPF患者肺功能的关键指标。

这项积极的Ⅱa期结果代表了人工智能驱动的药物发现的概念验证成功，并为IPF患者新的治疗选择提供了希望。

在美国的平行Ⅱa期试验正积极招募患者。

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