10月1日起，《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》（以下简称《管理办法》）正式生效。此次修订与2014年发布的《医疗卫生机构开展临床研究项目管理办法》相隔正好十年。在医院科研项目经费“国考”指标和医生个人晋升的“刚需”助力下，中国研究者发起的临床研究（Investigator-initiated Trial，以下简称IIT）项目开展如火如荼。

加固院企合作

《管理办法》规定，发起IIT需要完成立项审查、科学性审查、伦理审查等程序，使用医院的临床试验管理系统（CTMS）、医学研究登记备案信息系统（medicalresearch.org.cn）、临床试验注册系统（chictr.org.cn或clinicaltrials.gov）等。涉及人类遗传资源审批的项目，还需完成人类遗传审批系统（hgrg.net）的填报和审批。

因此，医疗机构和研究者对临床试验项目（从设计、运行到论文发表）有着巨大的管理运营需求。而在中国，只有医药企业及其委托的合同研究组织（CRO）才具有高质量的临床试验运作能力。于研究者而言，CRO基于注册服务的收费标准通常难以承受，而申请国家或省级科研基金项目竞争激烈，因此，与医药企业合作，成为研究者更优的现实选择。

实践仍存挑战

《管理办法》的颁布，标志着IIT项目的规范化管理迈入了新阶段，但在实践中仍需解决以下问题：

一是药企资助的合规性。为了避免商业贿赂风险，一些医疗机构不接受药企直接赞助，而是通过第三方基金会或学会获得资助。这些通过第三方居间的合规成本，既无法做到穿透式审计层面的真正无痕，又增加了时间和费用的双重成本。

二是财务管理。很多医疗机构向其他参研单位付款的流程不畅，仍需通过药企或第三方支付，牵头单位会因此“损失”一笔参与单位的科研项目经费。

三是保险和补偿。IIT有临床试验保险、受试者补贴、伦理审查费、样本检测费、文章版面费等刚性支出，费用至少需10万元。因此，建议有条件的机构减免伦理审查费等行政性收费并设立专项基金，甚至为全院IIT项目受试者购买团体险，以促进IIT的独立发展。因为尚有大量急需解决的临床问题找不到合作企业，相关企业可能已不再生产该产品或已退出中国市场。

四是不良事件赔偿和兜底。《管理办法》并不认同GCP项目的申办者理念，即牵头机构不是申办者，与参与机构是合作关系。而事实上，部分医院与药企签订资助协议，仍沿用了GCP项目药企作为申办者的责任，要求药企必须对受试者不良事件的赔偿兜底，甚至提前垫付不良事件的治疗费用。

五是未上市药品开展IIT。一些罕见病尚有巨大未被满足的治疗需求，利用已有Ⅱ期临床研究结果或证实安全性的未上市药品开展小样本探索性研究，既能让患者更早获得新的治疗机会，又有助于因首次研究成果发表而获得持续的研究影响力，甚至可能改变国际临床诊疗指南。对此，美国FDA采取灵活的监管策略，允许在某些情况下使用未获批药物进行治疗。

《管理办法》仅明确医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究使用已上市药品、医疗器械的基本要求，期待相关管理办法尽快出台。

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