近日，行业媒体Fierce Pharma公布年度Fierce 50荣誉获奖者名单，其中突破奖项（Breakthroughs）授予10位业内人士/企业。

Lotte Bjerre Knudsen：开拓GLP-1药物蓝海

如果没有诺和诺德首席科学顾问 Lotte Bjerre Knudsen，GLP-1类治疗糖尿病和肥胖症的药物可能不会取得如今如此巨大的成功。Knudsen女士的研究促使FDA批准利拉鲁肽，并为司美格鲁肽的诞生奠定基础，由此催生公司明星药物Ozempic、Wegovy和Rybelsus。

在她看来，GLP-1药物的星辰大海远不只是减肥。Wegovy于今年3 月获批，用于降低某些肥胖或超重且已确诊心血管疾病人群的心血管风险。也有证据表明，此类药物具有保护肾脏功能、 改善睡眠呼吸暂停、 治疗脂肪肝甚至治疗阿尔茨海默病的潜力。

Timothy Yu：发展反义寡核苷酸疗法

哈佛医学院教授Timothy Yu致力于寻找治疗神经发育和神经遗传疾病的方法。过去7年，Yu带领团队使用反义寡核苷酸（ASO）已研发4种个性化疗法。

Yu研发的ASO疗法Milasen治疗了患有致命神经退行性疾病巴登氏病的6岁女孩，其每日癫痫发作频率和严重程度得到控制。虽然由于病情进展，Milasen未能挽救女孩的生命，但Milasen为患者提供新选择。

Yu还针对毛细血管扩张性共济失调症患者开发ASO疗法Atipesen。制药业对ASO的研究已有30余年历史，Yu希望继续深潜这一领域。

福泰制药：奋力摘取“同类首创”桂冠

创立30余年，福泰给业内的印象是精耕细分赛道。囊性纤维化（CF）创新药便是其代表作。其先后推出Kalydeco、Symdeko、Trikafta等多个直接针对囊性纤维化跨膜电导调节蛋白（CFTR）药物，在当时一众只能缓解症状的药物中树立差异化优势，打造强大护城河。其CF新三联药物Vanza有望在2025年上市，续写该公司在CF赛道的传奇。

除CF赛道，福泰与CRISPR Therapeutics 合作推出的新型镰状细胞病和β地中海贫血基因编辑疗法 Casgevy成为全球首款获批的CRISPR基因编辑疗法，选择性NaV1.8抑制剂suzetrigine（VX-548）有望成为二十多年来首款治疗急性疼痛的创新药，无不体现该企业力求不断突破的活力。

CRISPR公司：拥抱细胞与基因疗法时代

继去年年底Casgevy 获批后，CRISPR Therapeutics公司CRISPR-Cas9基因编辑平台验证了其成功性。该公司的下一个目标是将CRISPR-Cas9平台应用到其他疾病领域，如肿瘤学、糖尿病和心血管医学。 

公司高管指出，小分子药物在20 世纪后期占据主导地位，但现在已被抗体和生物制剂取代，后者目前占整个制药市场的50%以上。在他看来，同样的事情会发生在细胞和基因疗法身上。其预测，到2035年，近三分之一的市场可能由细胞和基因疗法以及其他先进疗法组成。

Catherine Wu：推动癌症疫苗基础研究

丹娜-法伯癌症研究所教授Catherine Wu女士致力于研究个性化癌症疫苗。其黑色素瘤癌症疫苗NeoVax 的I期研究启发了默沙东和莫得纳开发mRNA癌症疫苗mRNA-4157与Keytruda的联用方案。

Wu表示，正试图研究肿瘤内抗原加工和呈递的机制，探索如何将疫苗部署至肿瘤微环境，并找出与疫苗联用的最佳疗法。

Manica Balasegaram：破解耐药性细菌感染难题

Manica Balasegaram是全球抗生素研究与开发合作组织（GARDP）执行董事。GARDP致力于加速研发并提供耐药性细菌感染疗法。去年，GARDP和Innoviva Specialty Therapeutics公司宣布，旗下zoliflodacin在Ⅲ期临床试验中取得突破性进展，有望可能成为几十年来首个获批用于治疗淋病的新型抗生素。数据显示，该药在泌尿生殖系统部位的微生物治愈率与全球标准治疗方案相当，结果具统计学意义。

除了淋病和其他性传播感染外，GARDP还优先治疗严重细菌感染和败血症，包括新生儿败血症。GARDP此前设定的目标是到2025年将5种新疗法推向市场。

卫材/百健：AD新药研发坚持不懈

在生物制药领域，很少有像卫材这样振奋人心的复兴案例。2022年，卫材/百健备受期待的阿尔茨海默病（AD）治疗药物Aduhelm遭遇失败，但随着FDA批准另一款AD药物Leqembi，卫材重振旗鼓。实际上，卫材在AD领域研究已40年，1997年，该公司推出了首个经FDA批准用于治疗AD各个阶段的处方药Aricept。2010年，该药物的销售额达到 3000亿日元（约合20亿美元）的峰值。

而对于百健而言，Aduhelm的失败积累了宝贵的研究经验，目前Leqembi的商业化则推动了配套医疗设施改革。Leqembi治疗的患者需要接受正电子发射断层扫描（PET）检测确认患者大脑中淀粉样蛋白沉积的存在。为此，百健正积极扩建符合检测治疗条件的医院及医疗中心。

 

Carl Ola Landgren：

完善多发性骨髓瘤替代终点

迈阿密大学医学教授Carl Ola Landgren的研究推动了FDA肿瘤药物咨询委员会一致投票支持将微小残留病灶（MRD）作为加速批准多发性骨髓瘤新疗法的替代终点。MRD 测试治疗后患者体内残留的微量癌细胞，比普通成像技术更灵敏，可以在100万个正常细胞中检测到1个癌细胞。

Landgren表示，MRD可以帮助新药更快地到达患者手中，并可能吸引生物制药公司为美国每年约36000 名新诊断的骨髓瘤患者开发更多疗法。

Iovance公司：

细胞疗法多维突围

2024年2月16日，Iovance公司在多个方面创造了历史：FDA加速批准了Amtagvi，用于治疗先前治疗过的黑色素瘤，该疗法成为首个获批用于治疗实体瘤的细胞疗法。另一个创举是，Amtagvi 是首个获批使用称为肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的免疫细胞癌症治疗方法。如今，Iovance公司正积极将该疗法推向欧洲市场。

今年5月，该公司公布Amtagvi 与Keytruda联合治疗一线晚期黑色素瘤的客观缓解率为65.2%，完全缓解率为30.4%。目前，公司正开展Amtagvi用于非小细胞肺癌的Ⅱ期试验，并启动针对子宫内膜癌的中期研究。

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