近日，即将到期的美国儿科罕见疾病优先审评券（PRV）计划迎来好消息：众议院能源和商业委员会以43：0的结果通过修订版《“给孩子一个机会”法案》（the Give Kids A Chance Act，H.R.3433）将PRV计划延长5年（至2029年9月30日），并赋予FDA在药企未能及时依法完成相关儿科疾病研究时采取执法行动的权力。不过，该法案离成为正式法律还有不少路要走。

此外，一些业内人士认为，FDA对儿科药物开发的监管之网并未织密，陈年问题仍存。

未取消儿科研究豁免权

为推动儿科用药临床试验研究，美国出台了《儿童最佳药品法》《儿科研究公平法》等系列法规。其中，《儿科研究公平法》要求企业在申请药品和生物制剂上市前必须进行儿科临床研究，但一些孤儿药可免于儿科研究，即获得所谓“豁免权”。

取消获批成人适应症的非癌症孤儿药儿科研究豁免权一直是不少业内人士希望达成的谈判目标。然而，H.R.3433并未满足这部分人士的期待。

不过，针对研发癌症药物组合的药企，新法案规定，如果药物组合中第二种药物属于同一公司或为仿制药，FDA可要求对应药企必须对该药物组合开展儿科疾病研究。

此外，该法案赋予FDA额外的权力，惩罚那些未尽职尽责及时完成《儿科研究公平法》要求的企业。加州民主党的Anna Eshoo指出，此前FDA没有一个有效机制确保药企儿科研究按时完成，许多相关儿科研究开展较晚，或者甚至根本没有完成。当FDA发现这些超过10年的“烂尾工程”时，唯一的办法是将药物从市场上撤下，然而这已经严重危害到了重病患儿的健康。

H.R.3433还要求美国政府问责局在法案颁布后进行研究，评估政策在研发针对儿童癌症适应症的药物和生物制剂方面的实际效果。

Me-too药物研究有争议

需指出的是，H.R.3433通过众议院能源和商业委员会的投票只是迈出成功的第一步。后续还需通过众议院全体投票、参议院审议投票等程序才能成为正式法律。而根据现行法律，PRV计划将于今年9月30日结束。只有在该日期之前具有罕见儿科疾病认定，并在2026年9月30日之前批准的药物和生物制剂才能获得审评券。即将到来的最后期限引发了药企的申请焦虑，导致最近几个月FDA忙于处理相关申请。

此外，新泽西州民主党的高级议员Frank Pallone表示，对前述委员会在没有足够证据的情况下延长PRV计划的决定感到失望。他声称目前的PRV计划没有很好的针对性，因为大多数审评券都用于非罕见疾病和Me-too药物。

Pallone曾提出一项修正案，建议将PRV计划限制在罕见疾病治疗或使用具有新的作用机制的同类药物上，然而该提议不了了之。他坚持道：“这是一种平衡的方法，确保PRV计划不会用于Me-too药物，更有针对性。”

重塑孤儿药专利独占权

值得注意的是，H.R.3433还试图重新树立FDA孤儿药市场独占权政策的权威。美国孤儿药法案对开发罕见病用药的制药企业提供一系列有利条件，包括免税、FDA优先审查和各种政府奖励，其中最重要的是赋予孤儿药7年的市场独占权。即在某药企药物以孤儿药身份获批上市后，FDA在7年内不得批准第二家“治疗相同疾病或在相同条件下使用的同种药物”。但2021年，美国法院的一项判决曾动摇FDA该政策的正当性。

彼时，Catalyst Pharmaceuticals公司研发了治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）的药物Firdapse，该药于2018年获FDA批准上市，并享受7年市场独占权。然而在2020年，FDA批准Jacobus制药公司的类似药物Ruzurgi，用于治疗患有LEMS的儿童患者。于是，Catalyst公司将FDA告上法庭，认为其批准违反孤儿药市场独占权规定。美国法院在2021年做出判决，支持Catalyst公司，认为FDA只能为同个特定疾病授予一个孤儿药独占权。

尽管FDA之后决定不将Catalyst案判决扩展至其他案例，继续沿用其适应症独占权政策。但该判决已对FDA政策产生一定影响。为此，H.R.3433再度明确FDA的相关政策，企图“以正视听”。

一些业内人士希望H.R.3433尽快获得众议院投票，以纳入年底的综合预算法案。但在此之前，留给罕见儿科疾病PRV项目的时间已经不多——PRV计划必须先通过临时立法延长，以确保在10月1日开始的新财政年度继续运转。

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