在1965年美国联邦医疗保险Medicare的原始法律中，有一项简短但重要的规定，即该计划只报销“合理且必要”的疾病及服务。在随后的几十年里，这一规定将那些实验性或研究性的医疗服务和产品排除在保险范围之外，导致虽然许多创新医药产品获得了FDA的上市批准，但因并不符合Medicare“合理且必要”的报销标准，可及性受阻。

近期，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）推出“新兴技术过渡性覆盖”（TCET），旨在加速突破性医疗设备覆盖率。

原有政策实效有限

TCET并非Medicare首次为扩大突破性医疗设备可及性所作出的努力，实际上，在2000年代中期Medicare便推出了一项“证据发展支付”（CED）计划，以便在创新医疗产品有效性和安全性证据有待完善时，让特定患者尽快受益。截至目前，包括经导管主动脉瓣置换术在内的约24个案例应用了该计划。

CED计划与FDA的加速批准程序类似，二者都允许在临床数据尚不完全的情况下较早将产品推出市场，后续需进一步收集数据，确认实际效果与安全性。CED计划相关产品的后续数据收集工作是在美国临床数据登记处完成，Medicare将通过实际数据考量是否继续为其报销。

然而，通过CED批准的临床试验和登记处收集数据往往成本高昂且耗时，产生的证据质量和相关性也参差不齐。因此，只有少数CED计划的技术被转换为医保全面覆盖，不少产品覆盖范围被限制或失去报销资格。此外，尽管数据收集和分析技术已取得显著进步，但CED政策自从被推出以来未进行实质性更新，亟需改革。

制定过渡期或可解

有业内人士指出，要想切实实现CED计划的目标，就需要进行更根本的改革。该改革既要在Medicare的权限范围内，也要努力迈出CMS管辖范围，寻求更广泛行政机构合作。改革的本质核心，其实是提升美国在药品和医疗技术批准后的证据收集与分析能力。

今年8月，CMS便推出了CED计划的修改版，称为“新兴技术过渡性覆盖”（TCET）。新框架包括了一些程序上的变化，缩短了联邦医疗保险决策的时间线，允许医疗器械公司在产品被FDA批准之前与CMS协调。

企业需向CMS提交完善的上市后临床数据收集计划，一旦CMS批准该计划，CED机制将一边监测实际效果，一边为产品提供至少5年的过渡报销期。5年过渡期满，CMS将进行更新证据审查，调整报销决策。

然而，有专家指出，TCET计划实际效果有待更长时间检验。由于该计划基于现有的CED框架构建，并且只能通过Medicare职权部署，因此影响有限，每年只适用于少数突破性设备，而不包括药物和几乎所有诊断设备。

此外，TCET计划相对独立，与FDA的批准后研究要求或其他行业资助的上市后研究并未联动，也未考虑利用现有的共享数据收集基础设施。

实际上，这只是凸显美国医疗产品批准后数据收集工作碎片化性质的冰山一角。每年即使有数十种药物、设备和诊断工具获得FDA的批准或撤市，但其实际使用中的益处和风险，以及在患者亚组和随时间的变化情况仍不清楚。

加大投入势在必行

尽管面临诸多现实难题，但不少专家认为Medicare应该扩大TCET项目的范围和目标，包括研究糖尿病、心力衰竭或阿尔茨海默病的新兴治疗方法如何影响现实世界中医疗保险受益人的健康和生活质量。

美国两党政策委员会建议设置专项资金，每年投入1000万美元实现医疗保险覆盖过程的现代化。现代化变革还需为CMS输入更多专业工作人员，更频繁召开医疗保险证据发展和覆盖咨询委员会会议。专项资金还可以加强CED数据收集基础设施，并帮助CMS与其他政府机构（如美国国立卫生研究院）进行协调。

国会还应探索将证据质量与报销水平挂钩的政策。例如，在提供确凿证据之前限制对新兴技术的支付，这将为产品开发人员迅速开展相关研究创造更强激励。改革CED为构建国家级证据生成生态系统提供支持。如果CED可与其他联邦机构的证据生成工作联动，将释放更大发展潜力。

当前，TCET计划修补了一些道路上的坑洼，但国家层面的证据生成和数据共享工作仍需努力。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。