创新药物开发正在全面而系统地蜕变：一方面，新药收入占比持续放大。截至8月27日，超200家生物医药公司发布2024年半年报，104家公司上半年归母净利润实现正增长，16家净利润翻倍。此外，15家公司营收过百亿元。

另一方面，新药研发向上升维，继国家药监局出台《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》后，上海市8月23日挂网《提升本市临床试验质量 助力创新药械研发上市的实施方案》，强调加速成果转化进程，引领高水平发展、联动各部门多方位多角度协同发力，同时优选高水平医院作为临床试验牵头机构提高成果本土转化率。瑞金医院等14家临床机构被确定为首批优化创新药临床试验审评审批试点药物临床试验机构。

种种迹象显示，医药创新正迈向新阶段。

打通转化链条

针对深化科技成果转化机制，国家提出加强国家技术转移体系建设，加快布局建设一批概念验证、中试验证平台。科技成果转化特别是基础研究和前沿技术成果转化难，是制约我国医药创新的重点和难点，概念验证是医药创新成果转化链中的关键一环。

前不久，广东首家以医院为主体的概念验证中心成立，意在打通项目筛选、技术验证、转化方案设计及产业与投融资资源对接等概念验证服务链，同时创新性开设转化门诊，提升科研成果转化效率。

近两年，浙江、福建、山东、海南等省相继开启概念验证中心的建设或运行，江苏省更是首批建立10家概念验证中心。在中国药科大学校长郝海平看来：“发现潜在新药靶是原创新药研发的起点，但堵点之一在于如何确证功能蛋白的可药性？在此过程中，转化医学概念验证可有效避免错误的靶标选择和不当的药物设计策略。因而，打造一站式新药培育体系很有必要且至关重要。”

若做更深层次的解析，打通转化链条，验证特定技术商业转化的可行性虽尚处于起步阶段，可通过对整个转化链条进行识别，找出缺链、弱链部分，是否就能在前端遏制当前高水平重复的困局？类似PD-1式的开发逻辑造成科研资源低效，概念验证过程给细胞治疗药物、合成生物等热门领域的创新带来新思维。

四川大学华西医院相关负责人黄鹏在2024广州医博会上表示，临床科室与临床中心（CTC）研究病房双PI应深入联动，非Ⅰ期临床试验由临床科室主导，Ⅰ期临床试验则由CTC平台主导，提升新药从Ⅰ期至Ⅲ期甚至Ⅳ期在医院的承接完成度。概念验证是门槛，也是政产资研学用系统提升立项质量的基础，机构应加快GCP中心的功能转变，整个医药创新生态也将蜕变。

产业化破痛点

8月27日，A股和港股市场走势偏弱，但港股创新药板块逆势上涨。创新药日渐成为企业成长的新引擎。8月24日，百利天恒发布2024年半年报，公司实现营收55.53亿元，同比增长1685.19%，其中创新药商业拓展收入53.32亿元。恒瑞医药2024年半年报显示，报告期创新药销售收入为66.12亿元，同比增长33%。同时收到一笔来自默克公司的1.6亿欧元对外许可收入，创新药成为推动其经营业绩增长的核心驱动力。创新药释放出的魅力反向给药物开发赋予了新内涵。

除早期概念验证外，新药开发也需提速。8月初，北京、上海开展优化创新药临床试验审评审批试点。国家层面提出优化创新药临床试验审评审批机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，提升药物临床试验相关方对创新药临床试验的风险识别和管理能力，同时加强试验机构/研究者和伦理委员会的联动，预先评估方案的科学性、伦理性、可行性。

黄鹏建议，应鼓励医生开展临床转化研究，提高成果转化奖励比例，深化职务科技成果产权制度改革等。“如麻醉新药转化研究，目前华西医院全身麻醉新药化合物专利数占到全国总数的57%，亮点在其突破了麻醉药物作用机制的关键技术，而研究机构与药企深度合作模式则是加速器。针对临床痛点，通过专利许可和新药销售额提成激励创新，机构在1类新药磷丙泊酚钠等联合开发的6个新药中，实现中国市场转化8.17亿元。这一案例说明，从基础研究到临床试验再到产业全链条研发亟待形成高效的合力。”

对此，广州汇智成功药物研究有限公司药学总监袁训贤表示：“申报方越来越注重立项研究及成药性评价，前后端研究节点处的清障，解决了创新链‘卡脖子’难题，也给产业化带来新机会。”

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。