研发出全球首款A型血友病基因疗法Roctavian的BioMarin（百傲万里）近日宣布改组高管团队。8月21日，BioMarin宣布首席研发官和首席商务官人员有所变动，前者由在安进任职近20年的Greg Friberg担任，后者则由罗氏退休高管James Sabry担任。

天价基因疗法卖不动

业内猜测，BioMarin本次高管变动与Roctavian销量不佳有较大关联。该疗法售价290万美元，2023年总销售额仅为350万美元。今年第二季度，有3名美国患者和2名意大利患者接受Roctavian治疗，创造700万美元的收入。

而8月5日，公司宣布Roctavian将集中在美国、德国和意大利这三个已将该疗法纳入医保报销的国家销售，是否向其他国家扩张市场将取决于其在这三国的销售表现。这一举措旨在降低成本，助力Roctavian在2025年之前实现盈利。

此外，该公司还计划暂停Roctavian相关工厂的生产工作，并停止招募新患者。根据公司测算，到2025年，这些调整应能将与Roctavian直接相关的年度费用限制在每年约6000万美元。

值得注意的是，尽管在3个国家纳入医保，但Roctavian仍引力不足。A型血友病传统治疗药物凝血因子Ⅷ价格远低于Roctavian，且Roctavian目前仍缺乏长期随访数据，无法证实是否具备长期效果。因此，该疗法被多数患者婉拒。

挖角多位高管救急

成立于1997年的BioMarin在肌肉骨骼与代谢、罕见病、心血管和中枢神经系统等治疗领域广泛布局，其中，罕见病领域有8款上市产品。据悉，公司即将卸任的首席研发官Hank Fuchs在过去15年负责公司现已上市的5种药物研发工作，即将上任的Friberg此前担任安进罕见病全球医疗事务副总裁。

Sabry则是生物制药行业BD老将，已主导过1200笔交易，曾任罗氏合作部全球负责人兼执行副总裁，在罗氏/基因泰克工作14年。值得注意的是，现任BioMarin首席执行官的Alexander Hardy同样师出罗氏，此前在基因泰克担任首席执行官。

从2024年第二季度财报数据来看，BioMarin表现尚可：该季度总收入7.12亿美元，按固定汇率计算同比增长25%；上半年总营收13.6亿美元，按固定汇率计算同比增长19%。其中，罕见病疗法Voxzogo扛起业绩大旗。该疗法在2021年8月获欧洲药品管理局批准上市，用于两岁及以上患有开放性生长板软骨发育不全的患者。同年11月，获FDA批准用于5岁及以上患有开放生长板的软骨发育不全患者。

截至2024年第二季度末，约有3500名儿童接受Voxzogo治疗，接受治疗的儿童数量接近900名，同比增长73%。此外，公司的酶疗法（Vimizim、Naglazyme、Aldurazyme、Brineura和Palynziq）也销量增加，推动公司业绩增长。

BioMarin表示，公司将继续贯彻四大发展战略：扩张Voxzogo市场，寻求Roctavian盈利机会，推进包括杜氏肌营养不良症疗法、Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病口服药和生长障碍长效药在内的多条优先管线研发，强化盈利能力并持续投资创新。

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