在推行全民免费医疗的英国，新药需经过卫生评估机构（HTA）国家医学卓越研究所（NICE）评估，确定临床效果和成本效益，从而决定是否被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）报销范围。但过去5年，有20%的评估终止，药企要么未提交证据，要么退出评估流程。近日，更是有多家药企呼吁NHS和NICE提升评估灵活性，扩大创新药可及性。

年均二成申请被终止

根据NICE官方网站数据显示，截至7月31日，2024年已有13个HTA评估申请被终止，占2024年所有建议的22%。此外，从2019年1月-2024年7月，总共91个HTA被终止，约占NICE每年完成的药品HTA总数的20%。

其中，阿斯利康罕见病部门Alexion的5个HTA被终止。Alexion的英国地区经理Deborah Richards直言，NICE评估药物的方式自1999年以来基本没有改变，如果患者和NHS要受益于创新和突破性的疗法，需从根本上进行改革。

诺华发言人则认为，在过去十年，由于一些原因，获得NICE的积极评估变得越来越具有挑战性，如果不改变新药和复杂药物的评估过程，在患者获得创新治疗方面，英国将面临逐渐落后于其他经济水平类似的国家的风险。

实际上，这并非危言耸听。欧洲制药业联合会（EFPIA）数据显示，截至2024年1月，英国通过NHS向患者提供2019-2022年批准的167种欧洲创新药物中的93种，在药品可及性方面在36个欧洲国家中排名第九，在此指标上落后于德国、意大利、奥地利、瑞士、丹麦、法国、捷克和西班牙。

不同适应症统一定价被批

药企们格外关注的是NHS对同一药品多种适应症采取统一定价的做法。2016年7月-2023年12月，多适应症药物评估占提交给NICE的所有评估的58%，但占终止评估的63%。

赛诺菲的市场准入负责人Fleur Chandler认为，NICE在此方面缺乏灵活性，“NICE不太可能评估同一药物在不同适应症有相同的成本效益价格点”，因此呼吁NICE进行改革。

Lane Clark&Peacock律师事务所合伙人兼市场准入和医保付款方证据主管Sreeram Ramagopalan认为，定价不应笼统，而应真正反映药物对特定适应症的价值。NICE应考虑为不同适应症的药品引入可变定价，鼓励更多公司在英国寻求产品报销。

今年6月，由于礼来没有提交证据，NICE终止了对其用于治疗2岁及以上儿童特发性关节炎（JIA）的Olumiant（baricitinib）的评估。NHS的儿童药物计划允许在满足某些标准的情况下，资助已批准用于成人的治疗方法用于儿童。然而，由于Olumiant没有成人JIA适应症，因此无法通过该途径进行委托。

此外，诺华、礼来和Alexion均提到NICE的评估方式和流程方面的挑战。而其他公司，如Agios制药公司、百济神州和Oncopeptides公司则表示，有特定的理由选择反对HTA程序，与NICE没有直接关系。

诺和诺德则表示，因为青少年群体的估计成本效益存在重大限制，未能有足够的数据支持符合NICE参考案例的经济模型，缺乏将青少年体重减轻与长期结果联系起来的效用和风险方程，进而选择不向NICE提交其用于12～17岁儿童减肥GLP-1药物Wegovy的证据。

针对药企反映的问题，NICE的一位发言人透露，诸多公司会在终止评估但能够提供更有力的报告时重新与该NICE接洽。如百济神州表示，已暂时重新安排Brukinsa (zanubrutinib)治疗滤泡性淋巴瘤的HTA，并继续在英国探索这一适应症的可行性，一旦明确便安排与NICE进行相应的评估。

Oncopeptides公司的发言人则表示，公司暂时没有向NICE提交其多发性骨髓瘤药物Pepaxti的证据，计划在晚些时候与NICE合作。

扩大优化建议影响可及

除上述问题外，药企也对NICE发布优化建议数量上升可能影响创新药可及性表示担忧。7月发布在the Journal of Comparative Effectiveness Research（《比较效果研究杂志》）上的研究显示，2000-2004年，NICE的积极建议占所有建议的95%，但2020-2024年却仅占28%。

与此同时，优化建议从占2000-2004年NICE所有建议的5%增加到2020-2024年的39%。如果NICE提出优化报销建议，则意味着该药物可以从NHS获得资助，用于比其上市许可中规定的更有限的患者群体。

礼来的一位发言人建议，NICE经常为药物发布优化建议，却忽视了建议背后的挑战。如果一种药物被推荐用于报销，但只针对“优化”的患者群体，实际上限制了药物的受众。因此，NICE应该继续改进其方法和流程，专注于基于成本效益及时发布报销建议，推动创新药物可及。

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