为鼓励创新，2007年美国国会建立了优先审评券（PRV）计划，并在2012年将该计划扩大至儿科罕见病（RPD）药物。如果在此项计划中有1款药物获批，开发该罕见儿科病药物的药企将收到一张PRV，可被用于优先批准另外一款无关药物，该优惠券可出售。到今年9月，PRV计划将失效，需获美国国会重新授权。

不少业内人士认为，虽然RPD PRV计划促进创新，但该优惠券可出售，药企存在巨大牟利空间，且有堵塞FDA审批通道之嫌。因此，是否终止该计划成为业内热议话题。

RPD用药经济回报高

针对这一话题，《儿科杂志》7月底发布的一项研究显示，获得儿科罕见病PRV的药物，其创造的收入与其他品牌药物类似。

美国布莱根妇女医院药物流行病学和药物经济学部门的Ian Liu及其同事是该项研究的作者，分析了2017-2023年获得RPD PRV的36款药物的临床效益和销售情况。

具体来看，在获得RPD PRV的药物中，有26款药物在第一年创造的全球平均收入为3.63亿美元，22款药物在第二年的全球平均收入为6.21亿美元，19款药物在获批后第三年的全球平均收入为8.5亿美元。

研究人员估计，对获得PRV的药物来说，治疗价格中位数为每年78.87万美元。

研究作者援引了《美国医学会杂志》（JAMA）最近对2008-2016年进入市场的315款品牌药物所做的一项分析，发现拥有孤儿药资格认定的药物5年净销售额中位数达到7.19亿美元，而非孤儿药的这一数据为8.12亿美元。

研究报告指出，通过利用同一数据库中的信息资料，RPD药物在美国市场3年净销售额中位数为7.46亿美元。

Liu坦言，在一般认知中，RPD药物需有经济激励措施（比如PRV）才能产生足够多的收入，以鼓励药企投资。虽然部分罕见病药物确实不会产生太多的收入，但上述相对较高的平均收入数据表明，针对罕见病药物制定的激励计划“可能并不那么必要”。

在接受研究的36款药物中，17款药物（47%）具有治疗效益评级，这其中又有9款药物（53%）被评级为高价值。

当与治疗效益较低的药物比较时，治疗效益高的药物也拥有更高的全球平均收入水平：在批准后的第一年分别为7.59亿美元和2.43亿美元；第二年分别为12.19亿美元和2.32亿美元；第三年分别为15.76亿美元和2.34亿美元。

Liu表示：“这种情况表明，药品付费者愿意为有疗效的药物支付较高费用。研发出一款成功的罕见病药物，经济回报巨大，与非罕见病药物相类似”。

优先审评药物疗效欠佳

兑换PRV的药物价值效益如何？研究团队发现，2017-2023年共有15款药物兑换PRV，其中13款药物接受了疗效评级。具体来看，仅4款药物（31%）被归类为高价值，9款药物（69%）的治疗效果较低。

对此，Liu认为：“FDA一直抱怨对这些药物给予额外的优先审评资格，使其审查系统不堪重负。这项研究也表明，这些额外的评审努力最终产生的都是疗效一般的药物，属于浪费。”

因此，总体来看，儿科罕见病PRV计划并不是激励罕见病药物开发的有效方式。Liu呼吁，美国国会应该让这一计划终止，政策制定者应该对具有相同目标的替代性计划进行评估。

该研究团队建议，如果美国国会选择重新授权这项计划，应该缩小纳入标准的范围，或者将PRV与药物上市销售前几年所创造的收入联系在一起。

如此一来，药企一定程度上降低了投资风险，也不会造成药企既手握重磅炸弹级药物又获得PRV的尴尬境地。

理性看待长期观察

这项研究得出的结论并未说服所有人。近日，美国国家罕见病组织（NORD）亦发布相关报告，认为RPD PRV计划理应持续。NORD指出，自2012年计划启动以来，FDA共发出53个PRV，涉及39种儿科罕见病。在2012年之前，39种疾病中仅3种有FDA批准的治疗方案。

截至2024年4月，共有23个RPD PRV被用于优先审查21种不同药物，其中包括6种治疗罕见疾病的药物。兑换RPD PRV的药物是否都是重磅炸弹药物？研究显示并不尽然：仅有3个凭证兑换的药物是2022年Medicare Part B或D支出排名前50的药物，而兑换药物中不足一半是Medicare Part B或D支出排名前100的药物。

而面对“药企可能拿RPD PRV牟利”的说法，NORD也认为站不住脚。截至目前，53个RPD PRV中已有29个被出售，其他一些则在公司合并或收购过程中转让了所有权。几乎所有的RPD PRV销售都发生在授予后的一年内（大多数在6个月或更短时间内），而大约一半的出售RPD PRV已被兑换。这一趋势与未出售的RPD PRV的情况一致。

总的来说，53个授予的RPD PRV中已有23个被兑换，这些兑换分布在过去十年中。在大多数年份，兑换的RPD PRV数量在1~3个，2022年兑换量最高，达5个。

RPD PRV计划能否持续？本报将持续关注。

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