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药审速递

发布时间:2024-07-31 14:56:09作者:本报综合来源:医药经济报

新药上市 近日,欧盟委员会(EC)宣布授予辉瑞一次性基因疗法Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有条件上市许可,用于治疗重度和中重度血友病B成人患者,这些患者体内无凝血因子IX(FIX)抑制剂,且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体(AAVRh74var)的抗体。

据悉,本次批准主要基于单组、开放标签临床Ⅲ期试验BENEGENE-2结果,旨在评估Durveqtix治疗中重度至重度血友病B(定义为凝血因子IX循环活性≤2%)成年男性受试者(18~65岁)的疗效和安全性,共有45名患者入组。与FIX预防性治疗方案相较,Durveqtix显著降低了出血频率。Durveqtix组患者的年化出血率(ABR)为1.44,接受预防性疗法患者的ABR为4.50(P=0.0084),减少幅度达68%。此外,60%的Durveqtix组患者在个体观察期间(范围:2~4年)保持无出血事件,此数值在导入期接受常规预防治疗的患者中仅为29%。患者在接受Durveqtix治疗后,预防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。  

日前,FDA正式批准太阳制药Deuruxolitinib用于治疗成人重度斑秃(AA)。Deuruxolitinib属于口服JAK1和JAK2选择性抑制剂,此前已被FDA授予突破性疗法认定和快速通道资格。

本次获批基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验THRIVE-AA1和THRIVE-AA2的数据,共招募1220名头皮毛发脱落率至少为50%且脱发超过六个月的AA患者。在基线评估时,患者的平均头皮毛发覆盖率仅为13%。在试验过程中,主要终点在24周时达成,超过30%接受Deuruxolitinib治疗的患者头皮毛发覆盖率达到了80% 或以上(SALT≤20)。

儿科罕见病药物资格 近日,中美瑞康(Ractigen)宣布其自主研发的小激活RNA(saRNA)药物RAG-18获得FDA的儿科罕见病药物资格(RPDD)。RAG-18是一种创新型治疗策略,正在开发用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良(DMD)和贝氏肌营养不良(BMD)。(本报综合)


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