发布时间:2024-07-31 14:23:49作者:本报记者 马飞来源:医药经济报
国产创新药渐入佳境。然而,今年公布的全球销售额前100名药物中,尚未有国产创新药的身影,年销售额迈过10亿美元大关的仅有泽布替尼一款。如何培育真正世界级的“重磅炸弹”成为医药创新下半场面临的现实考题。
同时,创新药价值靠证据说话,全链构建创新药证据竞争力正挂挡提速。CDE官网7月25日发布关于公开征求《模型引导的创新药物剂量探索和优化技术指导原则(征求意见稿)》(以下简称《指导原则》)意见的通知,进一步指导创新药临床研究阶段剂量探索和优化,公开征求意见时限为自发布之日起一个月。强化政策保障成为创新升级的关键推手。
研发制造性创新深刻变革
据悉,药物研发采用建模模拟形成补充证据,可有效支持剂量探索和优化,减少临床研究过程中的不确定性。《指导原则》建议从具有临床意义的有效性安全性证据、充分的剂量-暴露-效应关系分析等多方面综合评估整体证据链,提升新药临床竞争力。
7月26日,在广东省生物医药创新技术协会与博济医药共同主办的第四届深圳生物医药创新论坛上,药渡联合创始人兼CEO丁红霞博士提出:“我国正处于全面进入‘研发制造性创新’时代,具体体现在与FIC原研药相比,Me-too药物的上市时间逐渐缩短,研发制造性创新的高效率特性凸显。”
她以PD-(L)1和ADC赛道为例分析道:“欧美企业完成‘0-1’的研究,中国企业研发制造实现从‘1-10’。正因为研发制造优势为Biotech带来丰厚的交易付款收入,有限研发投入的自主创新和工业制造的双重属性深刻影响着中国医药行业的发展。”不过,她认为,真正走向研发创造性创新仍有很长的路要走。
在前FDA审评官、埃格林医药CMO李长青博士看来,很多企业采取加速审评的策略推进产品上市,但加速批准要权衡利弊,重视临床获益,以患者为本推动技术合作。
创造性创新也考验企业的路径策略,博济医药首席科学家万志红博士以创新新高地细胞基因治疗为例剖析道:“这类产品应遵循以临床价值为导向,满足患者临床需求为核心的临床试验设计。不同来源的临床数据可支持细胞基因治疗产品上市,包括备案临床研究、临床试验、真实世界研究和境外临床试验数据等,同时充分利用药品加快上市注册程序,缩短药物临床试验的研发时间,缩短技术审评时限,满足患者的临床需求。针对临床试验中不良反应的预防、识别、诊断和处理等,制定全面、可操作的风险控制措施。”
总之,创造性创新仍需厚积薄发,也考验着新药的证据竞争力。
重磅炸弹考验商业能力
如果说全面构建证据链是国产创新药在蓄势,那么,新药商业化博弈将是其下半场全球竞争的第一道坎。值得业界思考的是,2023年泽布替尼全球年销售额首次突破十亿美元大关。但相关机构统计,该年全球药品销售额百强入围门槛是16.79亿美元。
当前,集采、医保谈判等考验着药企内部的成本控制和效益衡量,很多创新药降价进医保后面临着进院难的考验。此外,西达基奥仑赛2022年获美国FDA批准上市后,2023Q3销售额达1.52亿美元,单季收入高于国内很多创新药年销售峰值,原因在于新药定价。司美格鲁肽、奥希替尼在印度的定价也高于国内定价。中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖日前告诉《医药经济报》记者:“长期以来中国处于创新药的价格‘洼地’,建议把新药定价权交给市场,从而更有效地形成商业化价值,稳定预期,让企业和投资机构有信心持续开展研发创新。”
更深层次讲,2023年,国内药企中创新药全部收入破百亿元的屈指可数。药品同质化开发,不仅浪费临床研究资源,也加大了商业化难度。丁红霞认为:“创新药下半场最重要的是商业化。中国创新药商业化价值很大程度取决于上市次序,即争一抢二保三。或对产品的有限创新,而有限研发投入会倒逼企业降本增效,兼顾质量和速度,这是适应中国研发制造性创新的时代要求。企业应全面拥抱数据驱动的AI创新应用。”
当前,众多创新药企业核心产品上市后销售不及预期。对此,有专家认为:“商业化没有孰优孰劣,主要取决于企业自身的定位和发展阶段。如百济神州选择本土化自建营销团队,而和黄医药则通过合作‘借船出海’,恒瑞医药采取与美国知名基金合作拿下里程碑付款、销售分成等,还获得对方19.9%的股权,谋求海外临床开发巨额费用投入和未来收益的最大限度平衡。这些不同模式成功的前提,就是高级别的临床证据链与商业化布局能力。”
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