动物研究通常被认为是寻找治疗人类疾病的新药和治疗方法的第一步，但近日一项针对动物实验转化为人用疗法、动物和人类研究结果一致性的荟萃分析发现，动物研究成果很少能转化成功。

仅5%动物实验成功转化

瑞士苏黎世大学神经学家Benjamin Ineichen领导的研究团队对122篇涉及54种不同疾病和367种潜在治疗方法的荟萃分析显示，只有5%的动物试验疗法最终被监管机构批准用于人类。

研究人员表示，虽然动物研究中86%的积极结果在人类临床试验中得到了复制，但未跨越动物实验到人类试验之谷的药物占大多数。研究团队总结道：“尽管动物研究和早期临床研究之间的一致性很高，但只有少数治疗干预措施获得了监管部门的批准。”

研究人员发现，大约50%的动物研究能过渡到早期人类研究，但只有40%进入了随机对照试验，最终只有5%的项目获得了监管机构的批准。

从临床神经病学领域来看，许多在动物研究和早期试验中显示出前景的疗法，如褪黑素和间充质干细胞用于治疗中风，尚未成为标准的临床实践。在阿尔茨海默病和脊髓损伤等其他神经系统疾病中也可以看到类似情况，有几种疗法的临床前结果很有希望，但实际转化有限。

例如，虽然自由基清除剂NXY-059在动物中风研究中显示出巨大的潜力，但在人体试验中却令人失望；重组人源化IgG4κ单克隆抗体Tysabri在动物和人类多发性硬化症试验中都表现出相当的疗效，但动物研究并未检测到严重副作用，该药于2005年因罕见病毒性脑炎（PML）相关风险退市；百健的多发性硬化症药物Opicinumab在动物研究中表现出了巨大的前景，但在人体试验中未能达到其主要终点……

研究人员还发现，一款新药从动物实验到人类试验平均时间间隔为5年，进入随机对照试验为7年，获得监管部门批准为10年。

数据稳健性至关重要

为何动物实验转化率低？团队分析，首先，动物实验与人类试验的背景存在显著差异。例如，在年轻、健康的动物身上测试的治疗策略（如中风治疗），可能并不适用于患有多种健康问题的老年患者的复杂情境；其次，许多动物研究的整体质量较差，通常存在内在设计缺陷，缺乏关键因素，如盲法或随机化。这样的缺失会导致结果偏倚；第三，动物研究和人类研究之间似乎存在脱节现象，需要培养新一代的转化科学家；第四，人类研究可能由于样本量不足或依赖于不能充分反映治疗效果的结果指标而受到影响；最后，动物研究和人类研究通常关注不同的问题：动物研究倾向于关注机制，而人类研究则倾向于关注干预的有效性。

因此，研究团队建议通过增强数据的稳健性和普适性，统一实验标准，关注临床需求，减少研究浪费等多措并举，改善从临床前研究到临床应用的转化效率。未来研究还需深入探索不同疾病类别的转化差异及试验资助来源对转化成功率的影响。

（原论文标题：Analysis of animal-to-human translation shows that only 5% of animal-tested therapeutic interventions obtain regulatory approval for human applications，期刊：PLOS Biology）

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