近日，2024年美国生物技术大会（BIO）召开，多位药企高管、监管机构、行业专家齐聚，传递行业趋势观察。

真实世界研究大势所趋

在《通货膨胀削减法案》（IRA）即将推行之际，FDA建议美国医保服务中心（CMS）实施选定药物最高公平价格谈判定价政策时，将真实世界证据（RWE）等作为CMS工作适用性依据。

FDA局长Robert Califf在BIO2024会议上透露：“CMS已经表示，当其进行药价谈判时，将会考虑RWE。”目前，CMS与FDA正携手讨论合适的药物研究方法以及该纳入哪些有效证据。Califf举例，若一家公司在其产品上市后，发现挽救的患者多于预期，很可能会提高其谈判杠杆。

然而，行业也担心RWE可能影响产品前景。对此，Califf认为，医药行业应逐渐认清一个事实：随着数据收集和分析技术进步，新药的RWE质量及可信度不断提高，企业将迎来更多外部评估和审查。尽管目前FDA还未将真实世界研究（RWS）完全纳入监管范畴，但业界已向FDA寻求指导意见。

当然，Califf指出，RWS目前真实性有待提升，业内尚未完全掌握正确分析方法，其标准和质量需要不断改进。

神经精神病学热度提升

2024年2月1日，在美国首次公开募股（IPO）后，Alto公司将上市收益用于推进治疗抑郁症和精神分裂症的个性化药物开发，预计在未来18个月可完成4个临床阶段项目。Alto首席执行官Amit Etkin在BIO会议上接受媒体采访时，谈及他对行业的观察。

Etkin透露，公司最初在2023年11月向美国证券交易委员会申请了IPO计划，但彼时生物制药上市公司估值正处于低点，因此，公司推后IPO进程。

随后，一众大药企开始斥巨资收购神经病学企业，点燃该领域热度——艾伯维以87亿美元的价格收购Cerevel公司获得其精神分裂症资产emraclidine；百时美施贵宝斥资140亿美元收购精神分裂症治疗药物制药企业Karuna。

Etkin指出，很多制药企业开始对神经精神病学特色新药感兴趣。对一个几十年来未有显著创新的领域而言，重新有灯光聚焦是件好事。

Alto公司从IPO中净收益1.33亿美元。截至3月31日，其资产负债表上有2.06亿美元现金，预计可满足公司运营至2027年。

默沙东免疫学抱厚望

默沙东对IgG1人源化单抗tulisokibart（MK-7240）抱有厚望，这是该公司去年从Prometheus公司获得的靶向肿瘤坏死因子（TNF）类配体1A（TL1A）抗体。在等待系统性硬化症相关的间质性肺疾病（SSc-ILD）的临床Ⅱa结果时，默沙东副总裁、免疫学临床研究治疗领域负责人Aileen Pangan透露，tulisokibart抗体对于帮助公司建立免疫学重点领域具有重要作用：“与其他免疫管线产品不同的是，tulisokibart靶向药物有双重机制潜力，包括抗炎和抗纤维化症。”

2023年，默沙东斥资108亿美元收购Prometheus公司，将tulisokibart等资产及其个性化医疗产品收入麾下。Pangan坦言，尽管tulisokibart在治疗溃疡性结肠炎（UC）、克罗恩病（CD）和系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的最新试验中进展良好，然而，在临床Ⅲ期试验完成之前，TL1A伴随诊断是否达到个性化治疗药物的预期尚不明确。

值得注意的是，治疗炎性肠病的抗纤维化新药仍待生物制药界破题。不过，Pangan乐观地认为，tulisokibart单抗“即使不能彻底治疗，保守估计也可减少纤维化症的发生和3/4的进展。”

心血管代谢硝烟弥漫

2023年，罗氏凭两笔交易重新建立了在心血管和代谢（CVM）领域的优势：包括2023年12月以27亿美元预付款收购Carmot公司，将其GLP-1在研新药资产收入囊中。去年7月，罗氏还提前支付了3.10亿美元，与Alnylam公司合作，共同开发每年仅皮下注射2次使用的超长效降压新药zilebesiran。

从财报来看，罗氏正进行大刀阔斧的改革。2023年年报显示，其剔除了5款神经学领域资产和3款肿瘤资产；2024年第一季度，削减6个项目，涵盖实体瘤、结直肠癌、精神疾病等领域。公司目标明确，将由神经学和肿瘤学领域转向免疫学、心血管和代谢学领域。

罗氏CVM疾病的全球合作负责人Enzadi Modugno在会上指出，公司对肥胖症疗法有浓厚兴趣，欲寻求保持和延长减肥时间，减少肌肉流失，患者治疗响应数量增加且耐受性更好的新一代减肥药资产。

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