近期，行业媒体GEN根据2023年的细胞和基因（CGT）疗法销售数据进行了排名，得以一窥该领域商业化实况。根据再生医学联盟的数据，仅2024年一年，美国和欧洲就可能批准多达17种CGT疗法（高于2023年批准的5种）。

CAR-T疗法占据半壁江山

采用体内基因编辑技术的基因疗法现在看起来尤有前景，其中CRISPR技术是利用RNA引导的DNA内切酶在特定位置切割DNA，从而实现基因编辑的方法。首款基于CRISPR技术的Casgevy（exagamglogene autotemcel）已于2023年底成功上市，据高盛分析师称，Casgevy的峰值年销售额预计将达到39亿美元。

环顾榜单，会发现CAR-T疗法占据6席，大药企是畅销CGT疗法的主要玩家。与此同时，超百万美元的CGT疗法商业化潜力待进一步挖掘，当前销售额表现不佳。同在2017年获批的CGT疗法Yescarta和Luxturna，均出自大药企，前者定价不足后者二分之一，销售额却是后者的近30倍，分居榜单首尾。

另一个令人鼓舞的进展是Sarepta公司的Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl)的成功，这是首个针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。尽管该药物自今年夏天才开始向患者提供，但在上市的第一年（2023年），该产品的净产品收入就超过了2亿美元。

未上榜者难望其项背

在Sarepta公司2023年第四季度财报电话会议上，公司执行副总裁兼首席客户官Dallan Murray透露，Elevidys是自2022年中期以来成功上市的6种基因疗法中商业化表现最佳的疗法。2023年，Elevidys销售额达2.004亿美元，销售额远超预期，而Elevidys在2024第一季度销售额约为1.34亿美元，这一成绩远超过华尔街对于Elevidys的销售额预测。

尽管都是CGT疗法，但销售额却有天壤之别。在Sarepta公司提及的6种CGT疗法中，收入排名第二的是Krystal Biotech公司的Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt），其2023年的收入为5070万美元。但这一营收过低，未跻身销售额前10名CGT疗法之列。

未进入榜单前10名的CGT疗法，销售额被榜上有名者拉开断层差距。蓝鸟生物的Zynteglo（betibeglogene autotemcel）销售额为1670万美元；该公司另一款CGT疗法Skysona（elivaldogene autotemcel）销售额为1240万美元；BioMarin公司的Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）销售额为350万美元。Gamida Cell公司于2023年推出的细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv），2023年底销售额仅为178.4万美元。

截至2023年12月31日，美国市场的12种CGT疗法，只有7种有公开销售数据。Ferring公司的Adstiladrin（nadofaragene firadenovec-vncg）、CSL Behring公司的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）、BioVex公司的Imlygic（talimogene laherparepvec）和PTC公司的Upstaza（eladocagene exuparvovec）未公布销售情况。此外，蓝鸟生物的Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）在2023年尚未产生收入。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。