在“六一”国际儿童节到来之际，为更好满足儿童临床用药需求，5月28日，国家药监局公布，经研究论证，氟马西尼注射液、秋水仙碱片、甲氨蝶呤片、达沙替尼片、泊沙康唑肠溶片、泊沙康唑注射液、左乙拉西坦口服溶液7款药品的说明书可以按要求增加儿童使用人群及用法用量。在业界看来，通过引导企业修订药品说明书，完善儿童用药信息，有助于推动临床合理用药。

明确用法用量

去年5月31日，国家药监局发布《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》。拟申请增加儿童用药信息的品种应同时满足三个条件，包括：安全性和有效性明确，且剂型和规格能够满足儿童使用；具有相同给药途径的同活性成分制剂已在境外（ICH主要成员国家）上市，并已获批儿童适应症，且药品说明书中儿童用法用量明确；在我国临床实践中，该品种已被广泛用于儿童患者，且临床用药情况清楚，临床用药数据可查等。

此次可增加儿童用药信息的品种涉及海正药业、昆药集团、上海上药信谊药厂、正大天晴、石药集团、齐鲁制药、科伦药业等企业。相关品种的上市许可持有人可依据《药品注册管理办法》等有关规定，提出补充申请，修订说明书适应症和用法用量项有关内容，同时完善说明书安全性信息等相关内容。

灵德医药总经理王智锋告诉《医药经济报》记者：“过往，我国面临儿童专用药品较少，对应的适宜剂型、规格缺乏，药品说明书儿童用药信息缺失，家长安全用药教育缺乏，基层儿童药可及性低等问题。一些药品说明书仅提到儿童酌情使用，临床实际存在超说明书用药的情况。”

北京简优管理咨询有限公司总经理姚雷指出：“近年来，儿童用药申报量、获批量呈现明显上升趋势。儿童适宜剂型和规格较少的问题也进一步得到缓解。增加儿童使用人群可以从改剂型入手。不同年龄段儿童不同给药途径的推荐剂型存在一定差异。2岁以下儿童不推荐使用片剂、胶囊、咀嚼片等。皮下注射乃至注射用药在各个年龄段的推荐指数一般。个别年龄段强烈推荐的剂型有滴剂、泡腾剂、栓剂、吸入剂、滴眼剂、药膏等。”

丰富用药信息

近年来，国家出台多项政策支持儿童药发展。国家药监局积极鼓励儿童用药研发创新。据央视财经5月30日报道，2019年至今，共有271个儿童用药获批上市。2024年1-5月，已有21个儿童用药获批上市，涵盖儿童罕见疾病、多发病常见病、危急重症等领域。其中，以儿童用药理由纳入优先审评审批程序得以加快上市的品种7个，罕见病用药7个。

5月30日，国家卫健委发布《第五批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。结合今年初国家卫健委等十部委发布的《关于推进儿童医疗卫生服务高质量发展的意见》（国卫医政发【2024】1号），进一步补齐儿童用药短板：明确坚持以儿科临床需求为导向推动药品生产企业研发，加大对儿童用药品种及关键技术研发的支持力度，补齐儿童药物适宜剂型、规格不足等短板；深化供应链协作，推动儿童药重点品种原料药与制剂一体化发展。

值得关注的是，在政策鼓励下，葵花药业、康缘药业、济川药业、葫芦娃药业等企业加码布局儿童药。一品红董事长李捍雄曾提到：“本公司儿童药在研项目超30个，覆盖0~14岁儿童全年龄段、儿童70%以上病种。儿童药技术开发主要有掩味技术、精准化给药、药物微粉化技术平台，旨在生产出更符合儿童临床用药习惯、依从性更好的药物。” 在业界看来，目前，儿童药研发的难度主要在于儿科人群药物临床试验难度远大于成人。因此，最大程度利用已有数据，通过数据外推来完善和丰富儿科人群用药信息，指导临床用药，是保证患儿用药安全有效的重要途径之一。

王智锋提到：“决策或推断成人临床试验疗效数据能否外推以及如何外推是基于科学基础的，需要对所有可获得的信息和数据进行综合分析，包括不同年龄段人群器官功能的差异及对药理学特征的影响、疾病知识、流行病学情况、非临床试验数据、相同或类似机制药物在成人及儿科人群间的药动学、药效学、临床有效性和安全性差异等。”

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