5月20日，药明巨诺生物申请的瑞基奥仑赛注射液、瑞阳制药申请的母苏颗粒等多个新药项目获CDE临床试验默示许可。5月以来，新药临床试验默示许可迎来一波小高潮。同日，上海瑞金医院临床研究（试验）多学科咨询门诊及瑞金-海南特许新药新械咨询门诊公开亮相，新药临床试验门诊的出现为高质量药物创新打开新局面。

CDE在5月20日国际临床试验日当天所发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）》显示，2023年，中国药物临床试验年度登记总量首次突破4000项，达4300项（以CTR计），为历年登记总量最高，较2022年登记总量增长了26.1%。国内新药开发呈井喷式增长态势。

建立有效回馈机制

据悉，2023年以受理号登记的新药临床试验中，我国新药国际多中心试验占比相对较高，达12.3%（286项），国内试验占比为87.5%（2033项）。这些临床试验中，超半数试验（56.3%）可在6个月内启动受试者招募，相比2022年（55.8%）进一步提高。

不过，结合临床试验机构所在地分析发现，临床试验组长单位较多的省区市，其临床试验的启动用时较长，2023年的前5个省市，6个月内启动受试者招募的比例均未超过70%，其中江苏省仅为38%。河北、陕西6个月内启动受试者招募的比例最高，均为83%。数据揭示了部分地区临床试验的受试者招募竞争激烈。

“我们认为，新药临床试验从方案设计到研发全过程都应重视受试者的参与，并根据患者反馈来提升方案实施的有效操作性。”南方医科大学南方医院药物临床试验中心主任许重远教授在诸多场合呼吁，随着临床试验项目不断增多，全社会应共同关注受试者对于新药研发的社会价值，建立有效的回馈和保护机制。

据悉，以受试者为中心设计的临床试验方案，既能通过尊重受试者意愿和优化体验，减少临床中的受试者脱落率，同时也有利于不断完善临床方法和技术，如采用富集、交叉、适应性等非传统的临床试验设计，在有限的受试者数量下获得有意义的数据。

《医药经济报》记者注意到，《2023年度药品审评报告》显示：2023年改良型化药IND（新药临床试验申请）申请量同比增长27.54%，但NDA（新药上市许可申请）建议批准量却同比减少20.41%。可见，在非临床和临床研究中进行恰当桥接、巧妙设计才能最大程度保留2类新药的临床优势。

越洋医药创始人、董事长闻晓光博士表示：“满足国际临床需求，缓控释新药的临床优势带来巨大商业价值。如硝苯地平控释片在国内公立医院终端销售额已接近50亿元；而美国上市的左乙拉西坦缓释片，美国市场普通片与缓控释片新药价格相差20多倍。这类新药也具有很好的前景。”

国际临床任重道远

新药开发欣欣向荣，但值得业界深思的是，2023年国内药物临床试验占比为92.7%（3988项），国际多中心临床试验占比仅6.7%（290项）。对于不在中国招募受试者或仅在国外开展的单中心临床试验，其占比仅为0.6%（22项）。立足国内、面向全球成为眼下新药立项需共同面对的现实考题。

“开发真正世界级的创新药，增强原始创新能力至关重要。”中国药科大学校长郝海平此前剖析称，探索创新药物研发的新赛道，国内企业还有很长的路要走。首先，新药定位必须是满足国际临床尚未满足的需求；其次，要通过联合全球跨单位、跨学科的政产学研医等创新链资源开展自有探索和有组织的科研，构建高水平的人才培养体系，聚焦重大疾病和关键技术，开展原创引领性研究，这才是临床试验质量阶跃的基础。

中国加入ICH（全球人用药品协调理事会）已七年，药品研发指南已全部转化为中国的指导原则，加快了中国与国际标准的接轨。复星医药正在全球开展以斯鲁利单抗为核心的多项联合疗法临床试验，并在美国启动一项头对头比较阿替利珠单抗一线标准疗法的桥接临床试验；而柯君医药走的则是海外先行的路线，其自主研发的新一代抗血小板药物注射针剂刚在美国完成注册临床的首例受试者给药。

某创新型企业负责人李战博士表示：“国谈等政策持续走深，新药立项做好全球布局是必修课。”他以小分子药物的研发策略为例剖析道：“全新的小分子药物需要全面的研究设计和实际风险管制策略。在此过程中，既需耐力资本的扶持，也需要补齐创新认知和人才队伍建设。”此外，如何优化全球临床试验布局、提高抗风险能力也是重要课题。

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