赛诺菲正在扩张其罕见病管线。5月13日，赛诺菲宣布与Fulcrum Therapeutics公司进行交易，向后者支付8000万美元以获得其在研面肩肱型肌营养不良症（FSHD）药物losmapimod在美国境外的独家商业化权利。Fulcrum公司最多可获得9.75亿美元额外付款及国际销售特许权使用费，并与赛诺菲分摊开发成本。

FSHD是一种导致肌肉无力的罕见遗传病，主要影响面、肩、上臂，表现为肌无力和肌肉萎缩，目前尚无有效治疗手段。据悉，losmapimod正处于临床Ⅲ期，预计相关数据在今年晚些时候公布。losmapimod曾为葛兰素史克所有，此前被设计用于预防心血管疾病患者心脏病发作。2019年，Fulcrum公司获得该产品许可，制定不同开发计划。

另一边，由于2023年美国联邦贸易委员会（FTC）介入，赛诺菲放弃与生物技术初创公司Maze Therapeutics庞贝病药物合作后，后者为其庞贝病药物找到新合作伙伴。5月10日，日本盐野义公司以1.5亿美元预付款向Maze公司获取庞贝病药物MZE001的全球权利。MZE001有望成为治疗该病的第一款口服疗法，目前处于临床Ⅰ期。（林春生 编译）

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