积极进展 日前，再生元公布其用于治疗遗传性耳聋的在研基因疗法DB-OTO的Ⅰ/Ⅱ期临床试验的初步积极结果。一名患者在11个月大时接受了DB-OTO治疗，在24周内听力恢复到正常水平，而另一名在4岁时接受该疗法的患者也在治疗后6周时初步观察到听力有所改善。DB-OTO是一种在研细胞选择性腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在通过AAV载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞，为因OTOF基因突变导致的先天性深度听力损失患者提供持久的生理性听力。

近日，勃林格殷格翰发布了在研人源化单克隆抗Sema3A抗体BI 764524的Ⅰ/Ⅱa期临床研究HORNBILL的积极数据。BI 764524可通过抑制Sema3A通路使缺血区域血管再生，可能克服抗VEGF和激光治疗的局限性。该研究是首个探索糖尿病黄斑缺血（DMI）治疗选择的研究。研究发现，BI 764524单次和多次玻璃体内给药后耐受性良好，研究达到主要安全性终点，并显示出潜在疗效的早期迹象。

消极影响 近日，默沙东宣布PD-1抑制剂Keytruda（帕博利珠单抗）联合化疗（含或不含放疗）作为辅助治疗，用于新诊断、接受过手术治疗的高危子宫内膜癌患者的Ⅲ期KEYNOTE-B21试验未达到无病生存（DFS）的主要终点。在一项由独立数据监测委员会进行的预先指定的中期分析中，与安慰剂联合辅助化疗±放疗相比，Keytruda联合化疗±放疗的辅助治疗未达到该研究预先指定的DFS统计标准。介于DFS没有优势，该研究的另一个主要终点总生存期（OS）没有正式评估。

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