2023年6月，首个A型血友病基因疗法Roctavian获FDA批准上市，其研发公司BioMarin却并未因此迎来上升期。近日，BioMarin公司披露Roctavian的2024年第一季度销售额，仅8万美元，一位患者接受给药。2023年，仅3名患者接受治疗，销售额为350万美元。

对此，BioMarin公司表示，报销和市场准入方面的挑战阻碍了该基因疗法可及性。为拯救公司业绩，新任首席执行官Alexander Hardy透露，若该疗法使用率增加，公司将继续销售Roctavian，若颓势难挽，将通过资产剥离方式彻底放弃该疗法。

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