新药上市 日前，诺华补体B因子抑制剂盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）获国家药监局批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在Ⅲ期APPOINT-PNH研究中，在24周不需要输血的情况下，iptacopan治疗实现血红蛋白水平较基线增加2g/dL的患者比例达到82.3%；避免输血率达到94.8%。去年年底，该新药已获FDA批准上市，是首款PNH口服单药疗法。

4月27日，辉瑞基因疗法Beqvez获FDA批准上市，用于治疗中重度B型血友病成人患者。在Ⅲ期BENEGENE-2研究中，与FIX预防性治疗方案相比，Beqvez单次给药达到主要研究终点，所有患者的年平均出血率（ABR）从预处理期的4.43降至1.3（降低71%，P<0.0001）；年化输注率也降低92%（P<0.0001）。据悉，Beqvez的定价为350万美元，与B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。

近日，复宏汉霖曲妥珠单抗生物类似药汉曲优（Hercessi）获FDA批准上市，用于辅助治疗HER2过表达的早期乳腺癌、HER2过表达的转移性乳腺癌，以及HER2过表达的转移性胃腺癌或胃食管交界处腺癌。在一项评估汉曲优与原研产品对比用于HER2阳性复发/转移性乳腺癌的国际Ⅲ期临床中，汉曲优与原研曲妥珠单抗的疗效与安全性无临床意义上的显著差异。

突破性疗法 日前，信达生物靶向CLDN18.2（claudin18.2）ADC药物IBI343获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于至少接受过二种系统性治疗的Claudin（CLDN）18.2阳性的晚期胃/胃食管交界处腺癌。IBI343可通过与表达CLDN18.2的肿瘤细胞结合后，发生CLDN18.2依赖性ADC内化，并释放毒素药物以杀死肿瘤细胞。目前，该新药已处于Ⅲ期临床开发阶段。（本报综合）

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