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帕金森在研新药折戟

发布时间:2024-04-24 15:27:09作者:章瑛 编译来源:医药经济报

4月17日,Sage Therapeutics公司宣布,在研帕金森病药物dalzanemdorⅡ期试验失败,决定终止这一适应症开发。

dalzanemdor是一种NMDA受体正变构调节剂,拟增加NMDA受体之间的信号传导,帮助稳定大脑中的神经网络。具体来看,Ⅱ期PRECEDENT试验在86名患有轻度认知障碍的帕金森病患者中比较了该药物与安慰剂的疗效。结果发现,该药物未能达到主要终点,在42天时韦克斯勒成人智力量表第四版-IV(WAIS-Ⅳ)编码测试得分与安慰剂相比未能显示出统计学上的显著差异。

Sage公司专注于解决大脑健康障碍的未满足需求,包括与特定神经退行性疾病相关的震颤和认知障碍。其研发重点是两种关键的神经递质系统GABA和NMDA受体。

dalzanemdor是该公司拓展新疗法和新疾病领域的最大赌注。宣布试验失败当天,Sage公司股价暴跌约20%。

Stifel分析师认为,冲击帕金森病适应症是dalzanemdor最艰难的一项挑战,风险最高。迄今为止,学界尚未清楚帕金森病发病机制,药物研发路漫漫。

尽管冲击帕金森病折戟,但dalzanemdor在亨廷顿氏病和阿尔茨海默病方面的三项Ⅱ期试验将继续推进。

患有认知障碍的亨廷顿氏舞蹈症患者的小型Ⅱ期临床数据预计将在今年10月1日前公布,相同适应症的更大规模Ⅱ期数据将在第四季度末前公布。该药针对阿尔茨海默病轻度认知障碍和轻度痴呆患者的Ⅱ期研究结果预计也会在2024年底前出炉。


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