今年年初，复星凯特宣布与国药控股旗下的宸汐健康联合推出首款CAR-T细胞疗法（阿基仑赛注射液治疗淋巴瘤患者）按疗效价值的创新支付计划，对治疗后未能达到完全缓解（CR）者，按120万元一针的价格可获得最高60万元人民币的返还费用。资料显示，近两年阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液先后通过医保形式审查，但最终均未能获得进入医保谈判的机会，主要原因是治疗费用高昂，能为这款疗法买单的患者太少。

从目前国内已获批的五款CAR-T药物来看，价格都在100万元上下，为了让更多患者用得起，企业也在积极帮助患者获得惠民保和商业保险的支持。除了探索多元筹资方式外，如何根据我国国情，给予创新药一定的医保补偿，成为业内探讨的焦点话题。目前，以结果为基础的风险共担支付模式被认为是值得探索的一条路径。

激励使用新药积极性

以结果为基础的支付有多种不同的称谓。在国外文献中，常见报道为按绩效支付（P4P）、以结果为基础的合同（OBA）、风险分担合同（RSA）等。这类支付方式是指计划在药企和医保支付方之间形成某种形式的风险分担，支付取决于药物的最终治疗效果。如果疗效明显，由医保部门全额支付；如果患者达不到预期的治疗效果，则药企需要全部或部分退还药品费用。

这种支付方式常应用于抗肿瘤药物、阿尔茨海默病、基因治疗或慢性疾病药物，以及临床治疗效果不确定或者是患者负担不起长期治疗费用的药物等。这些药物往往是没有完成Ⅲ期临床试验、缺乏长期效果观察数据、没有对照组的临床单臂试验的新药。

这种支付方式的优点是：第一，促进创新药物早日上市，再通过前瞻性的真实世界研究获得现实使用后的效果观察；第二，减轻因治疗失败而引起的医疗保险支付方和患者的费用负担风险；第三，鼓励药企进行可持续的研发生产；第四，促进医保基金财务的稳定性；第五，激励医生和医保部门使用创新药物的积极性。

面临的挑战及方案设计

虽然以结果为基础的支付方式在提高药品价值和获得重要医疗技术方面发挥着关键作用，但在可行性方面也面临很大挑战，包括：1.如何选择临床终点或替代指标，以便正确反映临床疗效；2.设计方案和收集资料的复杂性较高，需要建立拥有正确信息的数据库；3.成本和疗效信息资料需要更加精确和透明，供医疗服务机构、医保支付方和药品企业三方及时共享；4.需要建立专门的技术研究队伍，投入巨大的管理成本；5.不能及时返还药品费用。

英国一位学者曾在一份关于乳腺癌计划的报告中总结了创新药物以结果为基础支付的12个步骤：1.确定测量结果相关患者人群的纳入标准；2.确定数据中相关治疗的结果；3.将原始数据转换成可度量的结果；4.风险分层，识别测量相关亚组人群的风险因素；5.确定结果基准，建立一个疗效评估的基线；6.定义相对于基准的疗效指标；7.汇总跨不同风险层次的结果；8.根据从供应商到付款人的支付流程，确定合同结构；9.在合同期限内计算基于结果的支付方案；10.确定风险分担水平或受OBA结果影响的合同支付比例（预先设定疗效阈值或按疗效线性补偿比例）；11.确定付款公式，将疗效指标转换为财务付款（上限/下限）的付款公式；12.修订关于合同参数/设计在合同期内更新的条款。这些步骤可供日后相关部门设计风险分担支付方式时作参考。

在我国的可行性待研究

为促进创新药物进入医保报销，在我国实施风险共担支付方式的可行性有多大？业内普遍反映这种思路很好，但在执行层面仍面临不少困难。

首先，选择或批准的标准是什么？比如，哪些创新药适合试行以结果为基础的支付？如何保证机会的公平性？根据现有部分创新药的市场销售总金额在医保药费总支出的占比来看，占比很小，影响也不大，这些药物是否值得推行这类支付方式有待商榷。

其次，这种支付方式需要耗费大量人力、物力，管理成本很高，方案设计和信息收集要求更高，在人力安排上还存在很大困难。目前，只有少数国家的数十个创新药品开展过以结果为基础的支付方式。如西班牙在2017-2020年期间，有25个药品实行按患者治疗结果支付，其规模有的是全国性的，有的是地区性或仅在个别医院中实行。抗肿瘤药物的主要临床终点是OS，根据治疗后的生存时间和药品的反应时间，随访时间在3～18个月不等。沙特阿拉伯对22个药品项目开展了长达6年的按疗效支付，每3年更新一次。阿尔及利亚学习沙特阿拉伯的经验，积极推行按患者疗效支付的方法。

韩国从2013年起引入按风险分担合同，作为加强新药科技和管理药品费用的措施。10年来实行两种风险共担的形式：一是以财务为基础的风险共担，另一种是以治疗结果为基础的风险共担。前者有药品费用封顶、超支返还等形式；后者共有60多个药物实行以结果为基础的风险共担形式，主要为抗肿瘤和罕见病药物。形式也是混合多样化的，除了以治疗结果为基础，还可以结合费用封顶和超支返还等形式。不过，在支付方和药品企业之间实行风险共担，其长期效果还有待进一步随访观察。

再次，这种支付方式在费用返还的形式和及时性方面，如何适应我国现有的财政和医保体系也有待研究。

★★★ 小结 ★★★

总之，无论是以财务为基础还是以治疗效果为基础的风险共担支付方式，均为未来促进创新药物发展，寻求满足患者需求、提高新药可及性和基本医保资金之间的平衡等方面，提供了可供参考的路径，尤其是一些抗肿瘤或罕见病的治疗药物，如细胞治疗、基因治疗以及价格高昂的其他免疫、生物制剂，推动我国医保、医疗、医药的协同高质量发展。

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