真实世界数据医保创新应用跨步向前。日前，海南印发《关于开展2024年乐城特许药品真实世界数据辅助支持医保准入试点工作的通知》，“探索将特许药品在乐城先行使用形成的真实世界数据作为国家医保药品目录调整的参考”。

在业界看来，真实世界数据的应用，尤其在支撑医保决策和管理方面越来越受到关注，医保准入调整如何发挥真实世界数据的作用亟待更多探索实践。

鼓励企业参与试点

真实世界数据在医保方面的应用对于推动医保高质量发展具有深远意义。今年1月，海南省在《支持创新药械发展的若干措施》中提到，将推进真实世界数据医保创新应用。通过制定支持创新药械的真实世界数据医保应用指导原则和技术标准、对通过真实世界数据开展创新药械评价的优先用于医保战略购买决策、加快把特许药品在乐城先行使用形成的真实世界数据作为国家医保药品目录调整的参考、构建基于医保数据标准化和结构化并适用于创新药械医保准入评价的真实世界数据库等措施，支持对创新药械医保决策应用。

对于此次真实世界数据辅助支持医保准入试点，申报范围为按照相关管理制度和临床规范在乐城先行区获批使用的药品，包括已获得我国批准和未获得我国批准注册的药品。有意愿参与试点的企业可提交申请和资料，说明特许药品在乐城先行使用产生的数据，如何应用于药品有效性、安全性、创新性、经济性、公平性等维度的评价。

有业内人士告诉《医药经济报》记者：“海南乐城在真实世界数据应用方面具有优势，有着一定基础和条件。”近年来，海南省推动博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药械政策，加速创新药械惠及国内更多患者。

在业界看来，医保目录准入、续约和动态调整等方面都需要用到真实世界数据。医保目录调整也需要丰富管理手段。在首次准入时，由于海南可以先应用药品，会积累样本量和数据，这些数据可能对目录准入产生积极作用。而正式进入医保目录之后，通过累积更多大样本量数据进行分析，对医保目录后续准入管理亦具有重要意义。

支持初次谈判和续约

近年来，经过6轮调整，已累计将744个药品新增进入医保药品目录，其中谈判新增446个。通过谈判纳入目录的药品，大部分都是近年来新上市、临床价值高的药品，大量新机制、新靶点药物被纳入目录。有观点认为：“专家评审依靠的多是药品临床试验阶段收集的资料，所以要鼓励企业开展药品真实世界研究。”

据了解，国外真实世界证据（RWE）主要通过为卫生技术评估（HTA）提供补充材料以支持罕见病药物纳入医保的决策。加拿大药物与卫生技术局科学顾问袁洪波表示：“通过RWE可更好实现‘物有所值’。从上市的‘一次性’决策转变为贯穿产品生命管理周期的动态、持续性评估。监管审评临床试验证据中不确定性增加，HTA对RWE的需求不断增强。”

有跨国药企相关负责人认为：“在医保支付方面，可通过真实世界安全性和有效性来指导医保准入决策。如支持进入医保目录和影响支付价格、支持基于证据的创新型支付机制的设计和使用、医保政策的评估。具体来看，在初次谈判和续约中，有的评价维度可主要由RWE证据支持；有的评价维度则主要由临床试验支持，RWE证据辅助。尤其在续约时，主要由RWE证据支持，如安全性体现在准入后药品临床研究证据更新；有效性体现在准入后药品不良反应数据更新；经济性体现在实际销量金额与初次谈判时预估金额的差额，并解释原因、续约会产生的预算影响等。”

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