2023年，“最贵疗法”的桂冠被CSL和UniQure两家公司的血友病疗法Hemgenix拿下，彼时记录为350万美元（约合2526.7万元人民币）。近日，Orchard Therapeutics公司旗下异染性脑白质营养不良（MLD）基因疗法Lenmeldy刷新这一记录，在美国售价为425万美元（约合3068.4万元人民币）。

在美标价上涨

Lenmeldy于3月19日获美国FDA批准，用于治疗包括前症状性晚发婴儿型（PSLI）、前症状性早发青少年型（PSEJ）或早期症状性早发青少年型（ESEJ）的MLD儿科患者。

MLD为罕见机体代谢系统遗传性疾病，由芳基硫酸酯酶-a（ARSA）基因突变引起，攻击幼儿中枢神经系统。随着时间推移，患儿的神经系统会受损，运动、行为和认知退化，并发生严重痉挛和癫痫发作等神经问题。到病程后期，患者可能成为植物人，需24小时监护，且多数患者会在发病5年内死亡，家庭经济负担重大。在美国，MLD平均每年影响40名新生儿。

值得注意的是，在2020年，该款疗法以 Libmeldy品牌在欧洲获批，彼时标价高达390万美元，通过政府谈判获得大幅折扣。在德国，其售价为240万欧元（约合258.7万美元）。对比2020年在欧标价，如今在美标价涨价近9%。

临床和经济评论研究所（ICER）调查指出，Lenmeldy是迄今为止该机构所评估的治疗方法中基于价值的定价最高者，其成本效益阈值应在230 万~390万美元。

纳入商保困难

如此天价的疗法，如何让市场买单？Orchard公司正努力说服商保公司将其纳入报销范畴，但前车之鉴让相关方有所顾虑。例如，由于难报销，基因疗法企业Bluebird Bio公司在2021年退出欧洲市场。近日，更是为获取现金流，向金融公司Hercules Capital获取1.75亿美元的5年期贷款。

但Orchard公司认为，Lenmeldy与其他基因疗法有显著差异，部分原因在于其长期数据结果优异。研究人员对最早接受Lenmeldy治疗的患者进行了12 年的随访，在美国目前上市基因疗法中随访持续时间最长。

研究数据显示，所有接受Lenmeldy治疗的症状前晚期婴儿MLD患者在6岁时仍然存活，而历史上此类儿童的存活率为58%。此外，71%的接受治疗患儿在5岁时可在没有帮助的情况下行走，其中85%的患儿语言和表现智商得分正常。在未经治疗的儿童中尚未发现这种情况。此外，Orchard公司高管透露，425万美元只是公司对外标价，实际医保报销时，还会跟商保公司等方协商保密折扣。

商业价值待考

尽管Orchard公司声称物有所值，但该疗法在欧销售数据显示，市场反应有待观察。2022年，Lenmeldy欧洲销售额1880万美元， 2023年前三季度销售额1270万美元。有业内人士指出，相比动辄百万美元的基因疗法，患者更倾向于选择几十万美元的造血干细胞移植。

Orchard公司总部位于英国伦敦，成立于2015年，是基因治疗领域的较早入局者，致力于开发针对一系列罕见疾病的离体慢病毒基因疗法。2023年9月，该公司被日本协和麒麟（Kyowa Kirin）公司以3.874 亿美元现金收购。协和麒麟方面表示，将加速Orchard公司唯一上市产品Lenmeldy的全球市场扩张。

此外，协和麒麟将重点关注过去几年Orchard 公司重组后幸存的少数临床项目：用于治疗粘多糖贮积症I型Hurler综合征（MPS-IH）的OTL-203和用于治疗粘多糖贮积症ⅢA型（MPS-IIIA）或桑菲利波综合症的OTL-201。

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