尽管2023年11月福泰制药和CRISPR Therapeutics公司的天价体外基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）获英国药品和保健产品监管局（MHRA）批准上市，可用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血，但Casgevy的商业化之路并不顺利。

近日，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）宣布，该疗法不具备成本效益，因此拟不在指南中推荐，建议国家医保不提供报销。

在英国，NICE是国家医疗服务的药品定价把关人，负责制定医疗指南、评估新医疗技术与药品对国家医保的适用性、制定诊断与治疗标准、进行药物评价等。若一款疗法未被NICE纳入指南推荐，则意味着该疗法在英国国民医保（NHS）的可用性受限，商保覆盖也将随之受到影响。

不过，NICE并未对Casgevy完全关上大门。据悉，目前患有严重镰状细胞病并反复出现血管闭塞性危机的在英患者唯一可用的治疗方法是从匹配的捐赠者处进行干细胞移植。考虑到符合干细胞移植条件的患者数量稀少，因此NICE委员会及临床专家一致认为，Casgevy“有可能”为更多的人群提供治疗，正对Casgevy “进行进一步的数据收集”，以了解该疗法的有效性和潜在的商业价值。

为了做出最终裁决，NICE要求两家药企提供更多数据，以“解决一些额外的临床不确定性”。NICE要求公司提供一份更新的管理访问提案，以回应其指导草案。

（原文标题：NICE not sold on Vertex, CRISPR's groundbreaking sickle cell gene therapy Casgevy without more data，来源：Fierce Pharma）

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