FDA首季待审批名单中，首款MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）药物Rezdiffra的名字引发业内众多关注。近日，终于靴子落地，此药获FDA加速批准。

发展潜力大

Rezdiffra（resmetirom，代号MGL-3196）为高度选择性的小分子THR-β激动剂，由生物技术公司Madrigal开发。据悉，这项批准专门针对有中晚期肝纤维化的MASH成人患者，服用期间，患者需同时结合饮食和锻炼。正在进行的试验将进一步确认该药益处，预计2026-2027年得到完全批准。

Rezdiffra激活了一种对肝功能至关重要的甲状腺激素，可以逆转脂肪的堆积和对肝脏的损害。关于该药的Ⅲ期试验结果亦显示，其还能降低心脏病标志物，有更广泛的益处。此外，Rezdiffra的处方信息不要求患者在治疗前接受肝活检，对更广泛的MASH领域都有促进作用。

市场开发难

MASH是一种由肝脏脂肪堆积导致进行性器官损伤引起的疾病，患者有明显的肝脏疤痕，但此前市面上并无直接改善肝脏损伤的药物。Rezdiffra是首款兼具治疗MASH和改善肝脏疤痕的疗法。

需注意的是，该药的标签包含一个安全警告，供医生监测肝脏酶的升高或肝脏相关副作用参考。FDA还建议使用Rezdiffra的患者限制使用降胆固醇他汀类药物。

大约十年来，大大小小的公司都瞄准了MASH，但屡次折戟。第一家在MASH领域取得初步成功的公司Intercept制药，因药物有效性和安全性受到质疑被FDA拒绝两次。Intercept公司也于2023年完全放弃了MASH的研究。

MASH药物的销售潜力一直存在争议，因为该病往往需通过肝活检确诊，一些症状可以通过饮食和锻炼改善，市场开发仍面临挑战。

因此，Madrigal公司目前当务之急是确定适合接受治疗的患者对象，并说服保险公司为Rezdiffra买单。Madrigal公司为Rezdiffra定价47400美元/年，计划首先专注于美国31.5万名中晚期纤维化的MASH患者，由公司选定的1.4万名医生专家进行诊治，逐步将Rezdiffra打造成重磅产品。Leerink分析师预测，2024年Rezdiffra的销售额将达到7600万美元，到2030年，其全球销售额将达到约35亿美元的峰值。

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