发布时间:2024-03-20 14:50:31作者:刘炳新来源:医药经济报
3月1日,在征求意见稿发布时隔4个多月后,国家药监局药审中心正式发布《小儿便秘中药新药临床研发技术指导原则(试行)》(以下简称《指导原则》试行稿)。
《指导原则》试行稿系统阐述了小儿便秘的中医药理论特点,提出了人用经验收集整理需重点关注的内容,明确了中药新药可能的临床定位,强调了中医药理论和人用经验对小儿便秘中药新药研发的支持作用,并对临床研发总体考虑、临床试验设计和评价需关注的问题等提出了相关建议。
可操作性增强
《指导原则》试行稿与征求意见稿的内容基本一致,仅对征求意见稿的部分内容描述进行删除、新增或顺序调整,使全文用词更精准、更简洁、更通顺,可操作性更强。如《指导原则》试行稿新增了两处临床评价新工具,概述部分新增“观察者/监护者报告结局”作为临床报告结局指标;次要疗效指标对于疼痛的评价部分新增“视觉模拟量表(VAS)评分、数字评定量表(NRS)评分”。对于目标人群描述部分则删除了“原则上,应当先在较大年龄段儿童中获得初步的有效性和安全性信息后,再开展较小年龄段人群的临床研究。”
驱动研发创新
长期以来,我国儿科中药研发较为滞后,适宜品种、剂型、规格开发相对不足。随着国家陆续出台多项利好政策,合力驱动儿科药创新研发成为趋势。
2020-2023年,我国儿童用中药新药分别有2个药获批上市及15个药获批临床试验默示许可,上市创新药涉及健民集团1.1类中药创新药小儿紫贝宣肺糖浆及济川药业2类中药改良型新药小儿豉翘清热糖浆。从儿科用药剂型来看,目前在研的儿科中药新药以颗粒剂、口服液、合剂等适宜儿童的剂型为主,适应症以感冒、支气管炎、腹泻等儿科常见病居多,缺乏儿童罕见病、危重症、早产儿或新生儿疾病治疗的专用中药。
机遇挑战并存
近10年,为了鼓励国内药企加大对儿科中药的研发和生产,相关部门陆续出台系列指导原则、鼓励研发药品清单、优先评审等相关政策,为中药企业带来了新的研发机遇。特别是“三结合”审评证据体系的构建,对于传统中药给药途径和工艺的新药,符合中医药理论、具有人用经验支持的中药复方制剂,可鼓励使用人用经验数据、真实世界研究用于儿童药研发,并作为支持注册的证据之一,以减少不必要的儿童人群临床试验,有效降低儿童药品的研发成本,提高研发效率,提高药品生产企业或相应机构的研发积极性。
然而,与化药相比,从事中药新药研发的团队比较少,限制了中药在儿童用药领域的创新与发展。同时,受儿童体质和疾病与成人差异较大、伦理和临床试验有难度、研发周期长、投入成本多、上市风险高、收益不成正比等因素影响,企业在儿科用药研发方面的动力稍嫌不足。
研发有的放矢
米内网数据显示,2023年上半年,在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心及乡镇卫生院终端,中药儿科用药销售额超过52亿元,增长率达10.36%,中国城市实体药店终端儿科中成药销售额同比涨幅15.12%,市场潜力持续爆发。企业研发儿科中药不妨从以下三个方向着手:
一是,筛选中医药优势病种,开发适合儿科用中药。
可考虑以古代经典名方、名老中医经验方为基础,将中医辨证与现代中医辨病相结合,以期研发出疗效好、不良反应少、服用方便、价格经济的儿科治疗用药。
二是,开展儿童用药临床试验,完善儿童用药剂量。
可通过注册申请等方式开展规范的儿童用药临床试验,获取儿童的人用经验或探索真实世界研究数据,明确具体的儿童用法用量和疗程,通过变更剂型、规格等方式,研发适宜不同年龄段儿童使用的剂型、规格,尤其是适合低龄儿童的剂型,如口服液、滴剂等,将成人、儿童共用药扩展至儿童用药。
三是,重视市场需求调研,专研儿科专用中药。
基于儿科疾病用药的需求迫切性,在充分考虑儿科人群病症的流行率、待治疗疾病(或证候)的严重性、替代药物是否缺乏、临床是否急需等情况的基础上,精准对标具体的治疗需求,优选合理的方药、剂型开展儿童罕见病等研究,使儿科专用中药的研发有的放矢。
★★★ 结语 ★★★
综上所述,尽管政策层面积极鼓励儿童用药的研发和生产,但企业在实际操作中仍面临多方面挑战。未来,随着社会对儿童健康问题的关注度不断提高,以及家长对儿童用药安全性和有效性的要求日益增加,儿科中药市场有望迎来更广阔的增长空间。
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