近日，赛诺菲旗下健赞（Genzyme）公司的法布里病治疗药物Fabrazyme短缺案重启诉讼。该诉讼于2020年由患者发起，要求企业为2009-2012年对Fabrazyme短缺问题“处理不当”造成的伤害进行赔偿。赛诺菲于2011年将健赞公司收购，彼时此公司因生产缺陷被FDA处罚，支付了1.75亿美元罚款。

涉嫌加剧短缺

据悉，早在2009年，健赞公司Fabrazyme生产基地的生物反应器受到病毒污染，导致该药物短缺。法布里病是一种罕见的遗传性疾病，可导致心脏和肾衰竭以及其他危及生命的并发症。彼时，Fabrazyme是法布里病在美国获批的唯一疗法，患者需每两周服用一次。

该年，FDA还发现该公司生产设施出现颗粒物污染，使原本不充足的药物供应雪上加霜。为此，健赞公司最终支付1.75亿美元罚款。

提出诉讼的消费者认为，由于产能不足，健赞公司采取了不当的应对策略：在被处罚后，该公司开始在美国销售疗效不佳的低剂量药物版本，通过减少剂量以延长药物供应。

2011年，健赞公司开始将部分Fabrazyme产品转移至欧洲销售，“加剧了美国市场的药物短缺”。据了解，2011年8月，美国Fabrazyme无货，至2012年3月，健赞才恢复了对美国Fabrazyme的全面供应。

此外，起诉患者还控诉，健赞将药物剂量从美国市场转移是为加入欧洲市场竞争。彼时，虽然Fabrazyme是美国唯一批准的法布里病疗法，但在欧洲，还有另一款获批药物。患者认为，企业此举使彼时美国消费者权益受损。

实际上，除法布里病药物受争议外，从2007年的FDA现场检查开始，健赞在生产领域的GMP问题便开始暴露，受困于多次FDA检查不合格，健赞从神坛走下，股票大跌，并最终被赛诺菲收购。

政府处理有争议

值得注意的是，这场诉讼中，为保护自身权益，患者群体申请让美国政府动用“march-in rights（介入权）”，打破仅健赞一家企业生产法布里病药物的局面，允许其他企业生产。但彼时，政府认为援引介入权并不会缓解药物供应情况，因此拒绝。

为更好促进美国联邦政府资助的研究成果商业化，政府鼓励大学和其他非盈利机构从事联邦资助的研究，并允许这些机构保留由此类研究产生的专利权利。介入权则是指，政府可在评估确定专利技术保护有损公共利益的情况下介入，收回专利保护。不过，介入权因涉及专利技术与公共利益平衡，各种利益关系交错，实际应用相对较少。

而今，随着《通胀削减法案》落地，美国政府打击高药价声势不减，介入权重新进入公众视野。政府在近期表示，拟适时通过介入权调整药品价格。曾尘埃落定又被屡次驳回的健赞公司诉讼也一定程度上因此重新审理。

（原文标题：How a 15-year-old Genzyme drug shortage became a legal smorgasbord of pharma’s thorniest issues，来源：PharmaVoice）

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