为鼓励药企发力罕见病领域，FDA推出优先审评券制度——当药企研发符合某些特定条件的疾病药物（如罕见病或热带病）并成功获得FDA批准，便可获得一张优先审评券。药企可使用该券要求FDA对旗下另一款新药进行优先审评，这意味着FDA将在6个月内完成审评，有效缩短了原定的10个月标准审评过程。

不过，需指出的是，由于优先审评券具有可转让的特性，虽一定程度上能促进罕见病药物的研发，但也可能带来对应的投机行为。

2023年美国FDA批准的35款新生物药中，有5款获得了罕见儿科用药指定（占14.3%）， 其中的4家药企由于为罕见小儿疾病用药作出贡献获得了优先审评券。

武田制药的抗血栓药物Adzynma是用于治疗cTTP的成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。该疗法的创新之处在于，其是首个也是目前唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13（rADAMTS13）蛋白，旨在通过替代机体内缺乏的ADAMTS13酶来治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。

Krystal Biotech公司的外用基因疗法Vyjuvek拿下一张优先审评券。Vyjuvek用于治疗营养不良大疱性表皮松解症（DEB）。该病由编码Ⅶ型胶原蛋白的COL7A1基因突变引起。Vyjuvek的创新之处在于，其为一种活的、复制缺陷的I型单纯疱疹病毒(HSV-1)载体基因疗法，它编码COL7A1基因，可以使营养不良大疱性表皮松解症患者的Ⅶ型胶原蛋白水平恢复。值得注意的是，Vyjuvek是第一个可重复给药的局部用药基因疗法，是FDA批准的第一种也是目前唯一一种由医疗保健专业人员在医疗保健专业环境中或在家中给药的用于治疗隐性和显性营养不良大疱性表皮松解症的药物。

蓝鸟生物的镰状细胞病基因疗法Lyfgenia虽然获得过FDA的罕见儿科用药指定，但公司并没有因此获得优先审评券。FDA解释是因该疗法与2022年批准的蓝鸟公司治疗β地中海贫血的Zyntegl具有相同的活性成分。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。