新药上市 日前，Lovance公司肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法lifileucel（Amtagvi）获FDA加速批准上市，用于治疗晚期黑色素瘤。lifileucel可识别并靶向多种患者特异性新抗原，以介导肿瘤细胞死亡。lifileucel是全球首款获批的TIL疗法，也是首款获批用于实体瘤的T细胞疗法。

近日，渤健Nrf2激动剂Omaveloxolone（skyclarys）获欧盟委员会（EC）批准上市，成为首款针对弗里德赖希共济失调症（FA）患者的治疗药物。2023年7月，渤健以交易总额约为73亿美元收购Reata公司获得此疗法。

孤儿药资格认定 近日，滨会生物溶瘤病毒药物BS001（OH2）注射液获FDA授予孤儿药资格，用于治疗恶性脑胶质瘤。OH2是一款重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）溶瘤Ⅱ型单纯疱疹病毒产品，具有直接溶瘤、诱导局部和全身性抗肿瘤免疫应答、广谱抗肿瘤的效果。此前，该产品已获FDA授予孤儿药资格，用于治疗Ⅱb期至Ⅳ期黑色素瘤。

新适应症获批 日前，中国国家药品监督管理局批准了罗氏旗下恩曲替尼胶囊新适应症上市申请，用于治疗1月龄以上NTRK融合儿童实体瘤患者。恩曲替尼是一款具有中枢神经系统（CNS）活性的TRK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂，能够穿过血脑屏障。

2月16日，赛诺菲与再生元宣布，日本厚生劳动省（HLW）批准Dupixent（度普利尤单抗）用于治疗12岁及以上、现有治疗方法无法充分控制的慢性自发性荨麻疹（CSU）。作为赛诺菲自免管线中的王牌产品，2023年度普利尤单抗收入再创新高，比2022年同期大增34%，达到107.15亿欧元（约合117.17亿美元），成功突破百亿美元大关。这得益于特应性皮炎、哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉、结节性痒疹和嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）临床需求的持续释放。

优先审评 2月18日，曙方医药从Santhera公司引进的罕见病新药vamorolone口服混悬液获CDE拟纳入优先审评，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。在Ⅱb期临床中，vamorolone的疗效与强的松相比达到非劣效标准，且并未发现vamorolone在骨骼健康生物标志与线性生长上有负面的影响。曙方医药拥有该产品在国内开发和商业化的独家权益。

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