创新药物及支持其具有显著疗效的研究数据是投资者关注的焦点。近期，有行业媒体盘点了2024年上半年10项对各相关治疗领域有重要影响、值得关注的临床试验。

福泰制药  止痛药成瘾难题有解

疾病：急性疼痛

药物/类别：VX-548/小分子药

临床试验代号：NCT05558410,NCT05553366

VX-548是福泰制药自主研发的Nav1.8抑制剂创新药，在急性和慢性疼痛的几种不同病症中都显示出了前景，有望成功推向市场。Nav1.8是一种主要表达于伤害感受神经元上的河豚毒素不敏感型钠通道，是疼痛治疗的高选择性作用靶点。由于Nav1.8不参与中枢神经相关的活动，因此不会存在类似阿片类药物的成瘾性问题。

福泰制药透露，VX-548涉及不同形式急性疼痛的两项安慰剂对照研究和第三项单臂试验的结果将于2024年初发布。有分析师估计，VX-548的年销售额峰值可能超过100亿美元，超过该公司的囊性纤维化药物。

Alnylam  新机制疗效更优？

疾病：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）

药物/类别：Vutrisiran/siRNA（小干扰RNA）

临床试验代号：HELIOS-B

Vutrisiran是一种RNAi疗法，旨在肝脏中靶向并沉默突变体和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA（mRNA），从而阻止TTR蛋白的产生。正在进行的试验是为评估该疗法是否适用于ATTR淀粉样变性心肌病，预计在2024年初获得患者生存期数据。

分析人士认为，鉴于Vutrisiran的作用与同一赛道竞争者辉瑞和BridgeBio等的药物不同，可能会被证明疗效更优。

罗氏  TIGIT靶点希望重燃

疾病：肺癌

药物/类别：Tiragolumab/抗体

临床试验代号：Skyscraper-01

该试验正在对晚期肺癌患者使用罗氏的TIGIT单抗Tiragolumab和另一种免疫疗法Tecentriq（阿替利珠单抗）进行疗效测试。

2023年，罗氏完成但从未披露的一项中期分析被华尔街分析师无意中发现并发布。研究结果表明，Tiragolumab可能延长生命，早期结果“预示着保持临床益处的好兆头”。

这一出人意料的发现为TIGIT靶向药物带来了希望，因为迄今为止，这些药物在临床测试的结果基本上差强人意。

Amylyx  试验失败自愿撤市

疾病：肌萎缩性侧索硬化症（ALS）

药物/类别：Relyvrio/小分子药

临床试验代号：Phoenix

有分析师认为，Amylyx公司的Relyvrio可能是枚“重磅炸弹”。2022年，FDA批准Relyvrio作为ALS的治疗药物。当批准通过时，Amylyx已经开始了另一项较大规模的试验，以证实早期结果。这项代号为Phoenix的试验将于2024年3月初结束。

Relyvrio获得了FDA的全面批准，这意味着该公司无需进行额外的测试即可上市。然而，Amylyx公司的风险仍然很高，因为FDA一直对该公司在其小型研究中收集和分析数据的方式持批评态度。Amylyx公司高管表示：“如果（试验）不成功，公司自愿将该产品撤市。”

强生  多途径调节情绪

疾病：重度抑郁症

药物/类别：aticaprant/小分子药

临床试验代号：NCT05455684

据美国联邦数据库消息，强生实验性药物aticaprant将在2024年6月采取首次大读数。据悉，该项后期试验招募约540名参与者，测试Aticaprant是否可作为一种附加疗法，改善某些严重抑郁症成年患者的症状。

Aticaprant可抑制KORs或kappa阿片受体，这是一种参与多种神经系统功能的蛋白质，可帮助患者应对疼痛、情绪调节等。在最近的一次研发活动中，强生将其列为关键的增长驱动力，并预测最高销售额为10亿~50亿美元。

　

吉利德  新数据稳住销售额？

疾病：肺癌

药物/类别：Trodelvy/抗体-药物偶联物

临床试验代号：Evoke-01

吉利德透露公司近期将公布一项研究的数据，该研究测试了Trodelvy对之前接受过常用癌症治疗患者的化疗效果，可能会打开一个价值数十亿美元的市场。

2020年，吉利德斥资210亿美元收购生物技术公司Immunomedics，以获得靶向Trop-2的抗体偶联药物Trodelvy。彼时，有分析师估计，仅在乳腺肿瘤领域，Trodelvy就可能带来近50亿美元的峰值年销售额。

但2023年前9个月，Trodelvy的销售额仅为7.64亿美元。竞争对手阿斯利康和第一三共的药物Enhertu（Trastuzumab Deruxtecan）在2022年突破了数十亿美元销售额大关，并拓展更多肿瘤类型适应症，且在癌症领域获得了首个专利批准。有分析师认为，吉利德新试验结果的公布可能成为Trodelvy在癌症领域站稳脚跟的重大机遇。

赛诺菲  BTK抑制剂再战自免

疾病：多发性硬化症（MS）

药物/类别：Tolebrutinib/小分子药

临床试验代号：Gemini-1,Gemini-2

BTK抑制剂更容易穿透血脑屏障，能在治疗多种形式的多发性硬化症中发挥作用。该抑制剂如何应用于自身免疫性疾病是业界关注的热门课题之一，但各大药企目前的探索不尽如人意。此前，FDA在BTK抑制剂中标记出肝损伤的迹象，暂停了罗氏的fenebrutinib试验以及2022年6月赛诺菲的Tolebrutinib研究。

尽管暂时折戟，赛诺菲对Tolebrutinib仍信心满满，新试验结果将在2024年年中公布。

辉瑞  拿到结果再申请

疾病：杜氏肌营养不良症（DMD）

药物/类别：PF-069399261/基因疗法

临床试验代号：NCT04281485

2023年，FDA批准了Sarepta Therapeutics的Elevidys，作为第一种针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。但它只适用于幼儿，这给其竞争对手辉瑞留下了追赶的机会。

辉瑞目前正在进行一项DMD基因疗法PF-069399261的Ⅲ期试验。与Sarepta申请策略不同，辉瑞决定在得到结果后再寻求批准。

　

Beam  基因编辑联合细胞疗法

疾病：镰状细胞病

药物/类别：BEAM-101/基因编辑

临床试验代号：Beacon

BEAM-101是Beam公司在研的一种单碱基编辑疗法，通过在体外对患者的造血干细胞进行基因组改造，使其模仿遗传性持续性胎儿血红蛋白症个体中的单核苷酸多态性，缓解导致镰状细胞贫血症的遗传突变的不良影响。该疗法整合了基因编辑和细胞疗法，预计将于2024年披露初步数据。

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