近年来，美国将修改《孤儿药法案》（Orphan Drug Act）激励措施逐步提上日程。1月初，美国食品和药物管理局（FDA）与美国卫生与公共服务部（HHS）的一项新分析发现，根据一项三十年的审查结果显示，绝大多数孤儿药都是针对一种罕见疾病获批。

1983年美国通过的《孤儿药法案》激励药企开发治疗罕见疾病药物，激励措施包括免除FDA用户费、临床试验费用25%的税收抵免，以及潜在的七年监管独家权（Regulatory Exclusivity），从而避免来自仿制药的竞争。

而在1月初公布的分析结果中，研究人员发现， 1990-2022年美国批准的491种孤儿药有65%被批准用于治疗一种罕见病，15%被批准用于多种罕见病，20%被批准用于罕见病和常见病。此外，仅10% 的孤儿药随后获批罕见病的儿科适应症。本文作者分析了孤儿药的收入估算发现：在2021年，批准用于罕见病和常见病的药物中有1/3跻身全球最畅销的200种药物之列，仅用于治疗罕见病的药物占200种最畅销药物的6%。

文章作者指出，若要修改《孤儿药法案》的激励措施，需对可能产生的外部效应进行全方位考量。原有激励措施的修改可能会导致药企减少对儿科罕见病药物的开发。一些公司更倾向于投资和开发在常见病领域更有市场潜力的罕见病药物。

实际上，业内一直在讨论是否需要该法以激励罕见病和常见病药物的开发。一方面，如今罕见病药物价格动辄可能高达百万美元，商业利润高。2023年5月，《美国医学会杂志》（JAMA）一篇论文便审查了美国315种药物，结果发现，2008-2016年，83种药物（26%）最初获批孤儿药指定病症。孤儿药指定药物的五年净销售额中位数为7.19亿美元，非孤儿药物为8.12亿美元。

另一方面，已获批孤儿药虽看似数量增长，但美国罕见病市场需求满足情况不尽如人意。自1983年以来，FDA已批准了6000多项孤儿指定药物申请，但在困扰民众的10000多种罕见病中，绝大多数仍没有获得该机构批准的疗法。

（原文标题：As Congress debates orphan reforms, new analysis finds 65% of orphan drugs approved for a single rare disease，来源：Endpoints）

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