近年来，儿童用药批准数量逐年递增，2022年批准66个，2023年批准92个，再创历史新高。在业界看来，儿童用药从研发、注册、生产、使用到报销等配套政策正在发挥协同作用，不少企业亦在积极布局，儿童用药市场呈现增长态势。如何推进适宜的立项和临床策略成为决胜市场的关键。

幼龄动物实验数据是关键

从政策端来看，国家相关部门继续加码鼓励儿童用药研发。国家卫健委已发布四批鼓励研发申报儿童药品清单，共计129种药品。2023年，CDE相继发布《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》以及《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》等，对儿童临床试验计划或儿童临床试验结果的沟通交流会议申请，可按照Ⅰ类会议开展沟通交流。

从临床实践来看，业界认为，儿童用药经常缺乏剂量、有效性以及安全性相关的数据，临床中“超说明用药、酌情用药”的情况时常出现，说明书内容不精准、不规范。天津天诚新药评价有限公司副总经理葛鹏曾提到：“儿科药物临床前实验入组困难、伦理审查复杂，经常缺乏针对掌握儿科人群的临床前安全评价信息。因此，儿科药物的临床前幼龄动物实验数据显得更为重要，系统的安全性评价方法是关键性科学问题。我国乃至全世界对于幼龄动物，尤其是和人类更接近的犬、猴、猪等种属的安全评价试验缺乏丰富的经验和背景资料。”

在他看来，同种药物儿童和成人之间存在毒性差异，成人的毒理学研究不能很好地预测儿科应用时的毒性；此外，儿童和成人之间生理结构和功能的发育成熟度以及代谢能力存在差异。获得儿科药物临床前安全数据的目的是获得不同于成年群体研究中已知的潜在儿科应用风险，幼龄动物毒理学研究可以预测儿科人群中与年龄相关的毒性表现。

也有专家认为，目前我国制定的相关政策均为鼓励政策，以起到激励药品研发企业的作用，但仍然需要配套适当的强制措施才能从根本上有力促进儿童药的研发。该专家建议：“需要继续完善相关政策法规体系。?荩（下转8版

另外，对新审批上市、疗效较已上市药品有显著改善且价格合理的儿童药品，适时启动调入程序，将安全性能高、价格适宜的儿童药品增加到国家基本药物目录和医保目录中，以提高药品生产企业的积极性。”

剂型改良更具市场价值

值得关注的是，儿童药市场规模正逐年扩大，儿童用药需求越来越大。米内网数据显示，2023年上半年，中国公立医疗机构终端中成药儿科用药的市场销售额超过52亿元，是近十年来同期的最高值。

另据不完全统计，目前国内有超过40款儿科中药新药处于申请临床及以上阶段（不含已上市产品新增适应症或人群），涉及济川药业、健民药业、葫芦娃药业、以岭药业等多家企业。据了解，济川药业的小儿豉翘清热颗粒的改良剂型小儿豉翘清热糖浆已获批上市，旨在解决“难喝”的问题；珍宝岛针对儿童药市场，选择具有较高临床价值的中药创新药开发，主要产品管线涉及呼吸类、消化类，同时选择儿科类特殊专科专家、国医大师、岐黄学者等名院名医名方，开发儿童类院内制剂。

谈及儿童用药产品如何遴选、设计？北京简优管理咨询有限公司总经理姚雷认为，可以从两方面切入：一是品种筛选。如儿童用药规模较大、竞争格局较好的品种；临床上缺乏儿童专用或适应症品种；参考鼓励研发申报儿童药品清单，对照筛选。二是剂型改良。短缺剂型受国家政策鼓励，可优先审评审批，因而更有研究空间和价值；给药方便的剂型，低幼儿童服药依从性差，对于特定装置给药的配合度低；包装气味口味的设计，可考虑一次性单剂量包装，以及甜味剂、奶香剂等添加剂。

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