新品上市 日前，Imvaria公司宣布，其开发的数字生物标志物解决方案Fibresolve已获得美国FDA的上市许可。该解决方案运用人工智能（AI）技术，实现了对肺纤维化，尤其是特发性肺纤维化（IPF）的安全、非侵入性诊断。据新闻稿表示，这是FDA首次批准一种用于诊断各类肺纤维化的诊断工具。

孤儿药资格认定 1月16日，药物牧场（Drug Farm）宣布，美国FDA授予该公司ALPK1抑制剂新药DF-003儿科罕见病资格认定，用于治疗ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征患者。DF-003是一种口服、强效、高选择性ALPK1激酶抑制剂。ALPK1是心脏和肾脏病理中调节炎症通路的关键靶点。DF-003可抑制ALPK1和导致ROSAH患者致病的ALPK1相关的T237M驱动突变。

新适应症 日前，Vertex公司与CRISPR公司开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）获FDA批准新适应症，用于治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。2023年年底，FDA已批准Casgevy治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象（VOC）的镰刀型细胞贫血病（SCD）患者。

近期，默沙东PD-1抑制剂Keytruda获FDA批准新适应症，联合放化疗（CRT）用于治疗Ⅲ-ⅣA期宫颈癌患者。在Ⅲ期KEYNOTE-A18研究中，Keytruda联合同步放化疗显著提高患者的无进展生存期（PFS），患者的疾病进展或死亡的风险降低了41%（HR=0.59，95%CI：0.43-0.82）。这是该新药针对宫颈癌获FDA批准的第三项上市许可。

获批临床 1月16日，诺诚健华自研BCL2抑制剂ICP-248获FDA批准开展Ⅰ期临床，评估用于治疗血液肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。ICP-248可激活内源性线粒体凋亡通路，从而导致癌细胞迅速凋亡，发挥抗肿瘤作用。该产品已在国内开展Ⅰ期剂量递增试验，初步数据已显示出良好的安全性和有效性。

1月16日，长春高新旗下金赛药业注射用GenSci125获FDA批准开展I期临床试验，用于辅助生殖技术中的黄体补充或替代。这是一款长效黄体酮周制剂，旨在降低临床给药次数，给患者提供更好的用药选择。目前，国内上市的黄体酮均为需每日用药的短效剂型。

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