尽管备受关注的CRISPR疗法带来了竞争压力，但蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）仍在凭借其镰状细胞病基因疗法Lyfgenia继续大步前进。1月初的一份证券备案文件显示，蓝鸟生物已经为Lyfgenia签署了第二份基于结果的医保报销协议。据悉，不到一个月时间内，蓝鸟生物便将Lyfgenia在美国的医保覆盖范围从1亿人扩大到近2亿人。

实际上，蓝鸟生物在获得美国FDA批准将Lyfgenia用于治疗有血管闭塞事件病史的镰状细胞贫血患者（SCD）后的一个月内就完成了这一大动作。尽管该公司对Lyfgenia的销售成本比福泰制药和CRISPR Therapeutics公司的基因疗法Casgevy的成本高出约40%，但Lyfgenia还是顺利推进了这笔交易。

相关协议显示，如果患者在治疗后的三年内因血管闭塞事件再次住院，蓝鸟将提供医保折扣。除此之外，蓝鸟生物还表示，除了商保公司，它也向州医疗医疗补助（Medicaid）管理机构提供合作选择，可为相应覆盖人群提供类似折扣等。

虽然FDA同时批准了Lyfgenia和Casgevy两种疗法，但蓝鸟生物在上市准备工作中占据了先机。自2022年秋季以来，蓝鸟已在销售Lvfgenia治疗β地中海贫血的孪生药物Zynteglo，并建立了较完善的治疗中心网络，为Lyfgenia可及性铺路。

但William Blair团队此前曾指出，福泰制药凭借成功的囊性纤维化特许经营权操作所获得的“丰富商业经验”对蓝鸟构成了威胁。此外，蓝鸟生物尚未克服自身资金流困境。在2023年12月，蓝鸟生物接连通过发行股票和与金融公司Alterna Capital Solutions签订应收账款保理协议的方式，分别筹集了1.5亿和1亿美元。Leerink Partners分析师认为，尽管稀释性融资可能缓解短期的现金紧张，但治标不治本，蓝鸟生物实现现金流盈亏平衡的道路仍然不明朗。并且，Lyfgenia的黑框警告和更高的定价可能会在与Casgevy的竞争中构成挑战。由于存在巨大未满足需求，后续这两款疗法可能存在一定的供应问题。

（原文标题：Bluebird bio's Lyfgenia launch progresses with 2nd major outcomes-based coverage deal，来源：Fierce Pharma）

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