2024摩根大通医疗保健会议释放乐观预期

    2024年伊始，一年一度的摩根大通医疗保健会议（JP Morgan Health Care Conference, JPM）召开，多家药企在会上促成交易，甚至有参会企业家表示：“公司在会上的交易几乎弥补了2023年未完成交易的50%。”今年JPM大会折射出怎样的行业趋势？

加码传统研发动力不足

据参会嘉宾观察，在21世纪初，美国FDA的药物批准数量在每年25种附近波动。而2010-2018年，美国新药获批数量从2010年的21种增加到了每年约41种。近年来，这一增长趋势仍在继续：2019年共有48种药物获得批准，2020年为53种，2021年为50种。虽然在2022年批准率下降至37种，但在2023年该数值再次上升至55种。

业内人士指出，虽然临床转化成功案例不断涌现，监管效率也在提高，大大增加了投资者的信心，并推动了资金和收购交易的激增，但这些积极进展并不一定会促使研发效率的提升。尽管不断出现的新技术有望推动更高效的临床试验和药物研发，但高成本与高失败率依旧持续困扰着研发人员。

实际上，欧美生物制药行业产品产出与投入存在一定的矛盾。产出是指经FDA批准的药物数量，而投入是药企时间、资源和资本的组合。随着时间的推移，资源投入越多，得到的产出越少。

多种因素影响产出与投入比率：其一，传统研发方法边际效益递减。传统的药物研发思路通常通过对大量化合物进行试验寻找具有治疗潜力的新药物。然而，已经发现和应用的有潜力的化合物越来越少，新药物的发现难度递增。

其二，制药公司提高研发效率的动机已然有限。虽然研究人员一直在不断尝试提高药物研发效率，但药企现存重磅药物可通过扩展适应症等方式继续挖掘利润增量空间，企业倾向于延续现有的研发战略，而非投资风险更高、收益未知的全新技术。

比起斥巨资开发某一专项技术，大药企更青睐于风险更小的分散式投资，不利于推动传统试验室模式的技术革新。

转投“平台+资产”组合

为了推动研发效率的提高，近年来出现了一系列基于CRISPR和机器学习（ML）技术的药物发现平台企业。得益于商业合作，最初专注于这些平台的一些企业已经历了从研发平台到临床开发与治疗应用的战略转型。

以Caribou Biosciences公司为例，其一开始仅致力于利用CRISPR基因编辑平台进行药物发现。但发展至今，企业领导层认识到将技术转化为现实世界应用的必要性。

Caribou公司的chRDNA平台是二代基因组编辑平台，可将RNA和DNA集成到其CRISPR指南中，从而提高了基因组编辑的特异性，有效地减少了脱靶编辑。这一进展促使该公司重新考虑其发展方向，并最终决定开发自己的产品。

3T Biosciences同样推出了其独特的3T-TRACE RNA平台，该平台将高多样性靶库与机器学习相结合，以识别新的靶库和T细胞受体（TCR）。该平台是其与勃林格殷格翰合作的核心组成部分，其中勃林格殷格翰提供了来自患者的TCR数据，以支持3T的目标发现工作。3T将获得研究资金，并有资格获得高达5.385亿美元的里程碑项目，以及未来产品的特许权使用费。

3T公司首席执行官Stefan J.Scherer直言，在过去，投资者优先考虑开发后期资产而非注资平台。而现在，投资者对平台与资产的投资组合更感兴趣。

特许权使用融资兴起　

回望2023年，生物制药行业的不少大额收购都发生在抗体药物偶联物（ADC）赛道。除了辉瑞以430亿美元收购Seagen外，2023年底，艾伯维宣布了以101亿美元收购二代ADC研发公司ImmunoGen；第一三共和与默沙东宣布将在全球范围内共同开发和商业化三款Dxd ADC药物，涉及40亿美元的预付现金。

GLP-1药物是另一个广受关注的热点。礼来的GLP-1/GIP受体激动剂药物替尔泊肽（Tirzepatide）获得FDA的批准上市，使慢性体重管理达到了一个新的里程碑。

除上述趋势外，美国生物制药公司XOMA的新任首席执行官Owen Hughes观察发现，生物制药行业特许权使用费融资的价值在扩大。其指出，当生物技术公司通过传统手段融资效果欠佳时，该类融资往往会蓬勃发展。

Hughes认为，风险投资界并没有放弃向新的、令人兴奋的科学领域部署资金。尽管近年来在生物技术行业的风投出现波动，过去一两年里风投有所减少，但仍高于整个经济领域的平均水平。

（原文标题：Biotech bounces back at JPM 2024 on optimism, breakthroughs and calculated bets,but uncertainties persist,来源：Drug discovery and development）

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