1月4日，Agios Pharmaceuticals公司宣布，其口服疗法mitapivat在治疗成年非输血依赖性（NTD）α或β地中海贫血患者的Ⅲ期临床试验ENERGIZE中达到主要终点，显示出显著的血红蛋白应答。此外，它在两个关键性次要终点上也获得统计显著改善，这两个终点是与基线相比，FACIT-疲劳评分和血红蛋白浓度的变化。这款疗法有望成为治疗所有NTD地中海贫血患者的首款口服疗法。

1月3日，Longboard公司口服新型5-HT2C受体激动剂Bexicaserin（LP352）治疗与广泛发育性和癫痫性脑病（DEE）相关的癫痫发作的Ⅰb/Ⅱa期PACIFIC研究达到主要终点。Bexicaserin是一款高选择性、口服、新型5-HT2C受体超激动剂，为潜在的“best-in-class”疗法。

1月2日，歌礼旗下甘莱制药宣布其甲状腺激素受体β（THRβ）激动剂ASC41片治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅱ期临床（NCT05462353）结果积极。患者服用ASC41片12周后，肝脏脂肪含量较基线的相对降幅平均值高达68.2%；高达93.3%的患者肝脏脂肪含量较基线相对降低30%及以上；ASC41总体耐受性良好。

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