从工业经济时代到信息经济时代，再到生物经济时代，生命科学领域的原创性技术加速涌现。近年来，国内外围绕前沿生物技术领域的理论研究、应用研究不断走实走深，单细胞测序、干细胞、脑机接口、CAR-T、异种器官移植等新技术突飞猛进。

前沿生物技术是指生物医药领域中具有前瞻性、先导性和探索性的重大技术，是未来生物医药技术更新换代和生物医药产业创新发展的重要基础，是国家生物医药技术创新能力的综合体现。本文关注基因、细胞、器官、人体四方面技术，挖掘前沿生物技术发展的新动能。

Part1  基因技术

开展以基因技术为基础的疾病预防、疾病诊断和疾病治疗研究，是推动个性化医疗发展的关键。代表技术包括CRISPR-Cas9技术、RNA干扰技术以及CAR-T技术。

以CRISPR-Cas9技术为例。该技术源自细菌获得性免疫系统的新一代基因编辑工具，具备反应快速高效、适合真核生物系统的特征，操作简单、成本较低。其也被称为“基因魔剪”，极大推动生命科学与医学基础研究发展。特别是2020年该技术发现者获得诺贝尔化学奖后，掀起新一轮研究热潮。

从全球范围来看，2020-2022年，美国、中国、英国、瑞士、日本是CRISPR-Cas9技术专利申请数量较多的国家。其中美国数量最多，占全球该技术专利总量一半以上。在中国，2020-2022年，北京、广东、江苏、上海、浙江是CRISPR-Cas9技术专利数量相对较多的区域。其中北京数量最多，广东、江苏的专利数量占比均在10%以上。

【应用场景】

该技术主要应用于生物医药、生物制造等场景。生物医药是细分应用场景最多、发展速度最快、市场规模最大的领域。CRISPR-Cas9技术在药物开发、生物技术开发等细分领域应用也很广泛。其中，基因治疗、细胞治疗、双功能抗体药物、核酸疫苗、重组蛋白质药物等药物开发，是该技术应用主要的产品方向。

Part2  细胞技术

细胞技术可广泛应用于临床医学、药物研发等领域。开展以细胞技术为基础的研究，是实现重大疾病诊疗突破的有力武器。以细胞研究过程为主线，主要研究方向包括空间转录组技术、单细胞测序技术和干细胞技术。

以干细胞技术为例。近年来，随着干细胞药物陆续上市，标志着该技术进入产业化、规模化发展阶段。

从全球来看，干细胞技术参与主体的专利申请主要分布在研究探索阶段、研究活跃阶段以及商业孵化阶段。在各发展阶段中，企业是推动该技术不断发展的主要动力。截至2022年底，全球已有超过20个干细胞产品上市。

中国市场上，研究探索阶段的个人专利申请占比最高；在研究活跃与商业孵化阶段，企业是开发主体。截至2022年底，中国已有57款干细胞药物临床试验申请获得监管部门受理，产品推广上市有望在未来取得更大突破。

【应用场景】

医疗方面，用于疾病治疗、器官再生和药物研发等细分场景。其中，干细胞在疾病治疗领域的应用最为广泛，在临床医学中能发挥出巨大潜力，已成为医学研究最热门的方向之一。此外，其在药研领域也具有很大的应用前景，可作为药物筛选模型，利用干细胞模型以测试药物对疾病的治疗效果，比传统的动物筛选模型更具准确性、稳定性。

医美方面，主要应用于美容及抗衰老等细分场景，可改善皮肤活性、去皱除疤；为机体提供具有高活力的外源成体干细胞，使衰老的机体组织和器官获得修复与再生。

Part3  器官技术

器官技术研究为预防、诊断和治疗各种器官疾病提供科学依据。以器官需求出发，异种器官移植技术、3D器官打印技术、类器官培养技术较为热门。

以3D器官打印技术为例。自2000年“细胞及器官打印技术”概念首次提出，至2023年全球首例3D打印人造心脏移植手术成功实施，标志着器官打印技术迎来重大突破。

从全球来看，2014-2022年，美国、瑞士、德国、以色列、加拿大是3D器官打印技术专利数量较多的国家。其中，美国的数量占全球该技术专利总量60%以上。在中国，2014-2022年，广东、浙江、北京、江苏、上海是3D器官打印技术专利数量较多的地区。广东遥遥领先，数量占比达17.3%，其余四个区域数量占比均超过10%。

【应用场景】

医疗方面，在康复治疗细分领域应用广泛。通过人体器官打印，帮助患者恢复某些特定功能（如仿生肠道、仿生心脏、仿生耳等）；研究方面，由于3D打印器官拥有生产周期短、定制化程度高等优点，被普遍应用于器官研究和疾病研究，未来有望实现更为精细的器官模型和疾病模型，为科研工作提供更为准确的研究工具；教育方面，可被应用于医学教育和场景模拟，器官模型和病理标本为医学教育提供更为生动直观的教学道具，提升教育质量。

Part4  人体技术

作为最复杂的技术，人体技术是对人体进行解析、设计和改造的技术，不仅涵盖基因、细胞、器官技术，也融合了机械制造、微电子、新材料等多领域，为攻克人类疾病提供个性化、微创化、智能化的工具和手段。特别是脑机接口技术、纳米机器人技术、柔性外骨骼机器人技术，备受关注。

以脑机接口技术为例。脑机接口（BCI）涉及神经科学、微电子、新型材料、AI、软件工程等多个领域，其中神经科学是最核心研究领域。

AI为脑机接口带来计算技术革新，微电子则提供硬件支撑，软件工程提供软件支持，新型材料的出现提高了植入式脑机接口电极的安全性。

从全球来看，2011-2022年，美国、中国、韩国、德国、日本是脑机接口技术专利数量较多的国家。其中美国数量最多，Cyberkinetics、Synchron等全球知名企业均来自美国。

在中国，2011-2022年，北京、广东、江苏、上海、浙江是脑机接口技术专利数量最多的地区。其中北京的数量占比超过15%，浙江挤进全国前五。2020年，浙江大学与其附属医院在国内植入式脑机接口临床试验领域取得“零的突破”。

【应用场景】

医疗健康方面，脑机接口技术通过把感觉信息写入脑或从脑内读出，完成信息解码后对外交互，帮助瘫痪、失语、失明患者完成意愿动作。脑机接口技术还能进行精神状态实时解析并精准调控脑内神经活动的异常状态，为抑郁症、精神分裂、毒瘾患者提供比药物更有效的治疗手段。　

纳米机器人技术亦是亮点。此为交叉融合技术，涉及分子运动、机器人制备、仿生技术、纳米材料等多个领域。其中，分子运动的精准控制系最核心研究领域，而纳米材料是纳米机器人技术实现的前提，纳米机器人的制备是必不可少的环节，仿生技术则为纳米机器人提供了理论基础。

从全球来看，2011-2022年，美国、中国、韩国、日本、德国是纳米机器人技术专利数量较多的国家。美国、中国的纳米机器人技术专利数量合计占全球总量一半以上。在中国，2011-2022年，江苏、广东、上海、北京、浙江是该技术专利数量较多的地区。特别是广东省，有发展纳米机器人技术得天独厚的优势。一方面，广东具备纳米产业基础，上下游配套较为完善，建立了粤港澳大湾区纳米创新产业集聚区；另一方面，该区域商业氛围浓厚、资本热度高，是未来纳米机器人技术商业化落地的沃土。

【应用场景】

纳米机器人技术具有主动驱动的能力，可瞄准特定病变部位，实现可控运动、定位，完成药物靶向递送。作为手术工具可用于外科手术，完成肿瘤精准切除。具备粒子吸附能力，可检测和清除人体血液中的金属毒素。但目前尚未在人体内进行试验，其对人类健康的影响还未评估。

Part5  发展趋势与建议

人口老龄化趋势加快，慢性病、重大疾病发病率显著增加，以上述四大技术为代表的前沿生物技术将进入从临床研究向临床应用的快速转化阶段。尤其是CAR-T细胞疗法、AAV基因治疗药物、间充质干细胞药物、CRISPR基因编辑、mRNA/siRNA药物等前沿技术，将展现出巨大的临床应用前景和潜力。

大数据与AI的快速发展为前沿生物技术创新提供了新动力，催生了大量“BI（商业智能）+AI”新产品、新模式。随着合成生物学、人工智能、大数据等“BI+AI”颠覆性技术不断取得新突破，前沿生物技术不仅在医学领域的科研、转化与应用向纵深方向发展，传统医疗器械、AI技术等细分领域也将逐步与前沿生物技术领域延伸融合，3D生物打印、类器官、人形机器人等交叉领域前景广阔。

未来十年，超过50%的人体组织和简单类器官（包括人工肾脏、人工血管、人工胰腺等）会出现商业化产品。全球3D生物打印的市场年复合增长率将超过35%，药物测试、器官移植、整容手术等应用市场有望成为明显支撑。

建议四大前沿生物技术发展可遵循以下方向。

一是加强基础研究。一方面，前瞻布局合成生物、多组学技术、类器官、纳米机器人等前沿领域，增强多学科交叉融合和多技术领域集成创新，实现从“跟随式”创新向“引领式”创新迈进。另一方面，培育壮大竞争力强的创新主体，围绕基因测序、细胞治疗、脑科学与脑机接口等重点领域关键技术攻关，鼓励创新企业深耕细分领域，培育具有全球竞争力的“专精特新”企业和单项冠军企业。

二是助推成果转化。加强企业主导的产学研深度融合，畅通“基础研究-应用开发-中试验证-科技成果转化”创新链条。加快企业研发需求与医疗机构临床资源的有效对接，联合开展新技术新疗法临床研究，提高转化水平。同时，鼓励高校院所、科研机构与龙头企业建立产学研和成果转化合作机制，构建科技成果转化“共同体”。

三是创新应用场景。以前沿生物技术能力供给引领新场景、创造新需求，工程化推进“技术-产品-标准-场景”联动迭代，系统构建技术产品化、产品产业化的全链条产业生态。

更具体而言，要深化干细胞、单细胞测序等细胞技术临床应用，有序推动RNA干扰技术、CAR-T技术在新药研发、再生医学等领域应用；加快脑机接口、微纳米机器人等前沿技术创新成果在临床医学、智慧生活领域的成果转化和产业应用，稳步推进类器官技术发展与医药应用场景开拓，积极开展应用场景实测和市场验证。

四是推进开放协同。加强国际前沿生物技术合作，加大力度引入全球创新资源，鼓励联合全球创新主体开展技术攻关、成果转化和项目落地；链接具有全球领先水平的研发机构和科技服务机构，加快建设一批国际化研发创新平台，以持续提升科技自主创新能力夯实国际合作基础，加速集聚全球创新资源。

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