和黄医药扬帆全球化新征程

近期,和黄医药捷报频传。呋喹替尼成功“出海”的热度还未褪去，12月8日，和黄医药新的旗舰创新药生产基地又传来好消息：该基地历时三年建设后于当日正式竣工投产。作为上海市战略性新兴产业重大项目之一，和黄医药创新药生产基地目标是建设成为中国一流、面向全球的生产制造中心和临床样品制备中心，支持本土创新、支持产业化落地、支持MAH委托、支持全球供药，让更多源创新药走向全球。

随着呋喹替尼迈入世界中心舞台，全新生产基地又为和黄医药创新药全球供应夯实高标准、高质量基础。美国时间11月8日，和黄医药原创抗癌新药呋喹替尼成功获得FDA批准用于治疗经治转移性结直肠癌，随后于获批后48小时内在美国开出首张处方。11月16日，美国国立综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network，NCCN）结肠癌和直肠癌两大指南发布更新，呋喹替尼以其独特的作用机制、充分的循证医学证据、满足未满足的临床治疗需求、快速和专业敏锐度进入NCCN指南，彰显全球速度。

创新药全球化布局是大势所趋，药企纷纷力求向海外市场挖掘增量。呋喹替尼在结直肠癌这一主流适应症中取得一席之地，也代表着中国创新药企迈出了与海外Big pharma同台竞技的关键一步。和黄医药如何思考和布局海外市场，下一步有何战略规划？

一体化平台搭建迎里程碑

“出海”是2023年中国药企发展的关键词之一。为寻求海外增长点，以创新药企为代表，依托“造船出海”“借船出海”等模式，本土药企纷纷扬帆起航，掀起一股“出海”热。随着原创实力的崛起，创新药企在出海版图上的分量越来越重。

创新药“出海”，研发、生产、商业化需匹配的能力缺一不可。据悉，和黄医药创新药生产基地占地43亩，建筑面积近5.5万平方米，年产能可达片剂2.5亿片，胶囊剂5.5亿粒，符合国际、国内GMP标准的绿色、数字化转型智能要求。在和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国看来，“上海作为全球研发中心、跨国公司总部，创新药生产基地竣工标志着和黄医药在上海一体化的新药研发、生产及商业化平台搭建进程又实现了重大的里程碑目标。”

除产业端外，和黄医药商业化进展持续突破。11月，呋喹替尼获得美国FDA批准，是上海首个在美国获批上市的小分子抗肿瘤原创新药，也是迄今我国在海外市场获批的覆盖患者群体最大的自主创新肿瘤药物。

成功闯关FDA，意味着敲开了海外巨大潜力市场的大门。苏慰国表示，“结直肠癌在全球有着高发病率和死亡率。约70%患者在首次诊断或治疗后会发生转移，预后差。对于出现远端转移的患者来说，五年生存率只有14%。因此，肠癌治疗依然非常有限，存在着强烈未被满足的医学需求。

呋喹替尼在国内外肠癌研究中均有显著的临床表现，而且有比较好的安全性和耐受性，使得呋喹替尼可以和很多其他药物联合用药，联合化疗、靶向药、免疫治疗，从多个方向抑制肿瘤。

“就美国而言，市场巨大。目前两个三线治疗药物瑞戈非尼和TAS-102都是十年前获批上市。而呋喹替尼对肠癌患者的临床价值非常明确，也大幅优于目前的三线治疗。后续公司会继续与武田合作，将呋喹替尼的临床价值和商业价值实现最大化。”苏慰国透露。

据了解，除了美国以外，呋喹替尼在欧洲的上市许可申请已于2023年6月获确认，在日本的新药上市申请已于2023年9月递交。全球其他地区的上市申请也已在同步进行中，有望惠及更多国家和地区的患者。

打造创新药企出海新标杆

“打铁还需自身硬”。站在世界舞台的聚光灯下，需要具备媲美国际化药企的强大实力，才能成功跻身海外市场。然而，“出海”不是一件易事,不仅要求企业拥有一定的国际视野，更为重要的是制定适合于企业的国际化战略和路径。基于前期摸索，和黄医药剑指全球市场，深入拓展全球化战略，持续为创新力量“出海”发声，打造中国创新药企“出海”新标杆。

呋喹替尼成功在美获批，和黄医药做对了什么？“产品能否获得FDA批准，总结来看需要符合‘安全、有效、可生产’这三个原则。”

在苏慰国看来，和黄医药主要在两大关键点开展了大量工作：一是临床研究人群的代表性，需适用于美国人群；二是优化剂量。对此，公司以充分可信的数据，达到了FDA申报注册要求。另外，生产现场核查也是新药获批非常重要的一环。呋喹替尼从获批到快速开出处方，正是基于和黄医药对生产质量的严格要求，始终按照全球质量标准打造，最终零缺陷通过了FDA的现场核查。

“两条腿走路”加大开放合作

近年来，和黄医药业绩不断抬升。今年上半年，公司总收入为5.329亿美元，同比增长164%，归母净利润为1.69亿美元，实现盈利。除呋喹替尼外，目前，和黄医药还有索凡替尼和赛沃替尼两款进入商业化阶段的主要产品。呋喹替尼“出海”不仅带来更大商业价值，也开拓了第二增长曲线。积累经验后，和黄医药其他产品也有望更快走向全球化。

据悉，和黄医药已有全面覆盖主要瘤种、具有协同潜能的产品管线，迄今已有13个自主研发的抗肿瘤候选药物在全球开展临床研究，持续推进中国自主创新药的中国“源”创、走向全球。

未来，和黄医药在研发、市场战略上又有哪些新思考？

“接下来6~9个月，公司预计会再申报三款药品，并计划围绕药品如何‘出海’和开展海外临床研究进行布局。比如用于治疗原发免疫性血小板减少症的Syk抑制剂索乐匹尼布具有较高全球临床价值，公司会加速推进其全球临床研究和注册。”

苏慰国指出，和黄医药继续实行“两条腿走路”：一是把有限的资源更多向注册研究倾斜；二是继续推进早期研究，将更多新靶点带入临床。值得注意的是，和黄医药的研究侧重点有所转移：“POC概念验证性研究、探索性试验会相对减少，公司将更多推进一些研究者发起的研究。”

“对于创新药来说，速度、效率的竞争尤为重要。”和黄医药资深副总裁崔昳昤提到，这个时代不能靠单打独斗，一定要找到合适的合作伙伴，形成优势互补——正如公司与武田的“出海”合作，其实是双赢的结果。而从和黄医药发展史来看，在研发、临床、产业化、商业化等不同阶段，都积极与行业领先伙伴开展合作。

如今，创新药生态格局已发生变化，进入更加开放阶段。和黄医药创新生产基地已竣工，企业欢迎与有CDMO、CMC服务需求的企业加强合作，助力更多中国自主创新药走出去，一起形成中国力量、中国方案，更好地造福全球患者。

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