近日，几款新型镰状细胞病基因疗法接连获批。但据相关公司和医生称，该疗法可能还需经过几个月才能真正惠及患者。尽管首次使用基因编辑技术的新疗法令人兴奋，但在征得患者同意、提供并进行治疗的实际过程相当艰巨。虽然预估在美国有2万名镰状细胞患者符合治疗条件，但只有少数治疗中心有能力提供治疗。

备货时间长

由于美国相关配套设施不足，据获批基因疗法公司Bluebird估计，从首次采集患者细胞到工程疗法准备就绪可以发货，大约需要2~3个月的时间；而另一获批公司Vertex预估从细胞运往制造商到运回需要5~6个月。

治疗中心少

提供基因疗法服务，医疗中心必须满足人员、认证和资源方面的要求，包括社会工作者和心理学家的相关资源，以干预患者的心理状况。据悉，Vertex公司目前在美国有9个授权治疗中心。而Bluebird公司网站上显示有18家。

值得注意的是，许多授权或合格的中心都位于美国发达城市，但有相当一部分镰状细胞病患者居住在美国东南部，交通不便。

因此，圣裘德儿童研究医院血液病专家Alexis Leonard指出，在基因疗法上市的第一年，美国可能只有不到1%的符合条件的镰状细胞病患者能够接受基因疗法。

医保报销难

由于治疗中心数量有限，患者可能不得不长途跋涉或跨州接受基因治疗。这使得美国医疗保险报销变得更加复杂，也导致治疗费用的增加。对于通过美国医疗补助（Medicaid）获得保险的患者来说，跨州治疗可能会导致严重的延误，而一些预算紧张的州医疗补助计划将如何支付这些疗法的费用也成一大问题，镰状细胞病患者治疗中存在着巨大的不确定性。

不仅如此，这种疗法对Bluebird公司乃至整个基因治疗行业来说，风险巨大。尽管Bluebird作为基因治疗公司已经有三种治疗方法获得批准，但由于美国FDA拒绝给予优先审评，目前该公司现金流仅够支撑到明年第二季度，同时还在寻找其他融资渠道。

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