优先审评 12月18-20日，CDE官网公示多个拟纳入优先审评的品种：礼来苏州制药的Pirtobrutinib片，拟适应症：既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者的治疗；杭州中美华东制药的注射用利纳西普，拟适应症：成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险；益方生物科技的格舒瑞昔片（D-1553片），拟适应症：既往经一线系统治疗后疾病进展或不可耐受的、并且经检测确认存在KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗。

新药上市 12月20日，Chiesi集团旗下Chiesi Global Rare Diseases宣布，美国FDA批准Filsuvez（桦树三萜，birch triterpenes）凝胶上市，用于局部治疗6个月以上交界型大疱性表皮松解症（JEB）和营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者的部分厚度伤口。Filsuvez是首个获批用于治疗与JEB相关伤口的疗法。

孤儿药资格认定 近日，领诺医药重组芳香基硫酸酯酶A（ARSA）LIN-2003获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗异染性脑白质病（MLD）。MLD是由ARSA基因突变引起的一种罕见的溶酶体病，可导致神经损伤和发育退化。在临床前研究中，LIN-2003已在ARSA基因缺陷小鼠模型中显示出血脑屏障高渗透性特点和治疗潜力，有望成为MLD酶替代治疗产品。

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