12月15日，欧洲药品管理局（EMA）人用药委员会（CHMP）宣布建议有条件批准Vertex公司和CRISPR Therapeutics公司的Casgevy用于治疗输血依赖性β地中海贫血和严重镰状细胞病，其将成为首个在欧洲获批的使用基于CRISPR/Cas9基因治疗技术的疗法。据悉，Casgevy在欧盟获得推荐之前，曾先后于11月16日获得英国MHRA授权，于12月8日获得美国FDA批准。

Casgevy得到了EMA优先药物（PRIME）计划的支持，在欧盟被认定为先进疗法（ATMP）。欧盟委员会基本认同EMA的建议，预计将于2024年2月正式批准该药。

除了关于Casgevy的建议外，CHMP在其为期4天的12月会议上还决定不再延长葛兰素史克用于治疗多发性骨髓瘤的药物Blenrep（belantamab mafodotin）的有条件上市许可。Blenrep是一种双特异性B细胞成熟抗原（BCMA）靶向治疗药。该药于去年11月应美国FDA要求撤出美国市场。

委员会还对Reata药业用于治疗罕见退行性疾病Friedreich共济失调的药物Skyclarys（omaveloxolone）以及辉瑞的溃疡性结肠炎治疗药Velsipity给出了积极的推荐批准意见。

此外，CHMP还推荐了一系列仿制药：用于治疗和预防血栓的达比加群酯、用于治疗早产儿动脉导管未闭的布洛芬、用于治疗乳腺癌和脂肪肉瘤的Mevlyq以及用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的泊马度胺。（识林知识平台）

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