12月14日，Vertex Pharmaceuticals宣布选择性NaV1.8抑制剂VX-548治疗疼痛性糖尿病外周神经病变（DPN）患者的Ⅱ期剂量范围研究获得积极结果。在第12周时，相比于基线水平，所有剂量的VX-548治疗，在数字疼痛评定量表（NPRS）评估的每日疼痛强度每周平均值这一主要终点上，均显示出具有统计学意义和临床重要性的降低。目前，VX-548已获美国FDA授予快速通道资格与突破性疗法认定，用于治疗中度至重度急性疼痛。

近日，Arcellx公司公布了旗下细胞治疗产品CART-ddBCMA（现名为anitocabtagene autoleucel，anito-cel）Ⅰ期扩展研究的最新临床数据，所有受试者的总缓解率（ORR）达到100%，并且带有预后不良因素的患者出现了深入而持久的缓解。anito-cel是Arcellx开发的BCMA特异性CAR修饰T细胞疗法，这款疗法利用Arcellx公司的新型BCMA靶向型结合域治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者，已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。

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