新药上市 近日，美国FDA批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司联合开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象（VOC）的镰刀型细胞贫血病患者。这也是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。

同日，FDA批准了Bluebird Bio开发的基因疗法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel，lovo-cel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗12岁及以上患有镰刀型细胞贫血病（SCD）且有血管闭塞事件（VOE）史的患者。

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